Modele oceny innowacyjności oraz zakresu finansowania nowych terapii na przykładzie - Wielkiej Brytanii (NICE) oraz Francji (HAS) Wojciech Matusewicz Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych Katowice 16 maja 2012

National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) organizacja niezależna opracowuje krajowe zalecenia w zakresie: –zdrowia publicznego –technologii medycznych –praktyki klinicznej (wytyczne) rekomendacje wydawane są przez niezależny Komitet Oceniający (Appraisal Committee)

Etapy procesu oceny technologii medycznych i wydawania rekomendacji 1.Wstępny wybór tematów do oceny (DH) 2.Zidentyfikowanie „konsultantów” oraz „komentatorów” 3.Opracowanie zakresu oceny (DH, NICE) 4.Zlecenie NICE oceny tematu (DH) 5.Opracowanie raportu oceny przez niezależny ośrodek akademicki oraz poddanie raportu konsultacji 6.Pierwsze spotkanie niezależnego Komitetu Oceniającego i opracowanie wstępnej rekomendacji (ACD) 7.Poddanie dokumentu ACD procesowi konsultacji - 4 tygodnie 8.Uwzględnienie uwag po poddaniu dokumentu konsultacji i opracowanie ostatecznej rekomendacji (FAD). 9.Przekazanie FAD do akceptacji NICE; możliwość odwołania się od decyzji Komitetu (tylko „konsultanci”) 10.Opublikowanie ostatecznej rekomendacji jako „NICE Guidance””

Liverpool Reviews & Implementation Group (LRiG) Jak uruchamiany jest proces:

Dwa procesy oceny technologii medycznych: Proces oceny wielu technologii (MTA - multiple technology assessment report) –szerokie konsultacje i niezależna ocena (przegląd systematyczny oraz opracowanie modelu ekonomicznego) –pełen proces MTA trwa 54 tyg, w tym opracowanie właściwego raportu HTA trwa ok. 24 tyg Proces oceny jednej technologii (STA - single technology assessment report) –skrócony proces dla pojedynczych technologii w pojedynczym wskazaniu oparty na materiałach dowodowych producenta –pełen proces STA trwa 39 tyg, z czego przygotowanie raportu przez zespół roboczy (ERG) trwa ok. 8 tyg

Dwa procesy oceny technologii medycznych: MTA vs STA nd.X Przedstawienie materiałów dowodowych przez konsultantów XX Ostateczne rekomendacje (FAD - ustalenie ostatecznej oceny) XX Odwołanie Jeśli dokument został wydany X Uwzględnienie komentarzy do ACD oraz raportu z przeprowadzonej oceny Jeśli dokument został wydany X Konsultacje dot. ACD Jeśli znacząco restrykcyjne X Wstępne rekomendacje (ACD - dokument z konsultacji w ramach oceny) Xnd. Niezależna analiza krytyczna materiałów dowodowych nd.X Niezależna ocena materiałów dowodowych + konsultacje XX Przedstawienie materiałów dowodowych przez producenta STAMTA

Grupy zaangażowane w proces oceny Technologii konsultanci i jednostki opiniujące (komentatorzy) grupa dokonująca oceny personel NICE opinia publiczna

Pierwsze spotkanie Komitetu Oceniającego NICE Wstępna rekomendacja (ACD - Appraisal Consultation Document) Raporty HTA Uwagi konsultantów dot. raportu oceny Materiały konsultantów Pisemne stanowiska ekspertów klinicznych Odpowiedź Grupy dokonującej oceny na uwagi Appraisal committee „Ogólny zarys” ACD* Gotowy dokument poddawany jest konsultacji trwającej 4 tygodnie

Drugie spotkanie Komitetu Oceniającego NICE Ostateczna rekomendacja (FAD - Final Appraisal Determination) Uwagi konsultantów dot. ACD Appraisal Committee Wyniki ewentualnych dodatkowych analiz FAD Podsumowanie uwag nie pochodzących od konsultantów Zwykle system opieki zdrowotnej NHS musi udostępnić zasoby finansowe w ciągu 3 miesięcy od wydania przez NICE rekomendacji dotyczącej technologii medycznych

Komitet Oceniający NICE Kryteria wydawania rekomendacji Podstawowe kryteria: wiarygodność dowodów efektywności klinicznej wiarygodność wyników analizy ekonomicznej ( stopnia niepewności przy szacowaniu ICER ) granicę opłacalności (górna granica = GBP za QALY) Dodatkowo: charakterystyki choroby i populacji otrzymujących daną technologię innowacyjność danej technologii dostępność innych technologii w danym wskazaniu potencjalny wpływ negatywnej decyzji o finansowaniu ewentualnie (jeśli ma zastosowanie) większe koszty i korzyści z perspektywy społeczeństwa

FAD wysyłany Konsultanci (15 dni na odwołanie się) komentatorzy Umieszczony na stronie NICE (w ciągu 5 dni) bez odwołania Opublikowane „NICE guidance” odwołanie odrzucone utrzymane Zmiany edytorskie NICE zwraca się do Appraisal Committee o rozpatrzenie Opracowanie FAD Postępowanie po opracowaniu FAD

Komitet Oceniający NICE Rekomendacja a granica opłacalności <20,000 GBP/QALY decyzja o akceptowalności technologii jako efektywnego dla NHS zużycia zasobów oparte są głównie na wynikach analizy kosztów efektywności ICER 20,000 – 30,000 GBP/QALY Decyzja o „akceptowalności” technologii wymaga rozważenia: stopnia niepewności przy szacowaniu ICER innowacyjności danej technologii charakterystyki choroby i populacji otrzymujących daną technologię ewentualnie jeśli ma zastosowanie - większe koszty i korzyści z perspektywy społeczeństwa ICER>30,000 GBP/QALY ICER>30,000 GBP/QALY – górna granica opłacalności „przyjęcie” technologii w tym przypadku musi być poparte bardzo silnymi argumentami Source: National Institute for Clinical Excellence (NICE). Guide to the Methods of Technology Appraisal. London: NICE, 2004.

13 HAS = Francuski Narodowy Instytut Zdrowia, utworzony w 2005 roku

14 Wewnętrzni analitycy HAS HAS Komitet Przejrzystości + Eksperci kliniczni Rekomendacja HAS Ocena dostępnych danych Dossier Firmy Farmaceutycznej “ ASSESSMENT ”“ APPRAISAL ” Dostępna literatura Komitet Zdrowia Publicznego i Oceny Ekonomicznej (od 1 lipca 2008) Ministerstwo Zdrowia Komitet Ekonomiczny Ocena technologii lekowych we Francji Modele MModele ekonomiczne

15 Od złożenia wniosku refundacyjnego do rekomendacji – system oceny wniosków technologii lekowych w HAS 1.Złożenie wniosku o ocenę leku do Wydziału Oceny Leków w HAS i równoczesne wysłanie pisma informującego do Ministerstwa Zdrowia Wniosek w formacie ściśle określonym przez HAS – wzór na stronie internetowej Stała opłata za ocenę wniosku 2.Rejestracja wniosku w wewnętrznej bazie HAS 3.Ocena wniosku przez analityka 4.Przesłanie oceny analityka do akceptacji wewnętrznej a następnie do członków Komitetu Przejrzystości 5.Przedstawienie wyników oceny wniosku oraz opinii ekspertów na posiedzeniu Komitetu Przejrzystości przez analityka, dyskusja oraz głosowanie członków Komitetu 6.Przygotowanie rekomendacji Komitetu Przejrzystości na podstawie decyzji uchwalonych podczas Komitetu. 7.Prace Departamentu i uchwała Komitetu Oceny Ekonomicznej i Zdrowia Publicznego (od 1 lipca 2008) 8.Przesłanie decyzji do wnioskodawcy (ewentualne odwołanie się wnioskodawcy od decyzji Komitetu w przeciągu 8 dni) 9.Przesłanie decyzji do Komitetu Ekonomicznego Produktów Medycznych (CEPS) oraz publikacja rekomendacji na stronie internetowej HAS

16 Stosunek efektywność/efekty niepożądane - SMR SMR jest określany na podstawie: Wagi problemu zdrowotnego Stosunku efektywności leku do jego efektów niepożądanych ( na podstawie dostarczonych badań) Dostępnych komparatorów w danym schorzeniu Wpływu na zdrowie publiczne (określa Grupa Robocza ds. Zdrowia Publicznego) Czy jest to terapia prewencyjna, symptomatyczna czy lecznicza Czy lek jest lekiem pierwszego, drugiego rzutu. Stopnie SMR: Niewystarczający : lek nie finansowany Średni lub słaby : finansowany w 35% Ważny : finansowany w 65% Kryteria podejmowania decyzji refundacyjnych

17 Kryteria innowacyjności - ASMR ASMR jest określany przez członków Komitetu Przejrzystości na podstawie stopnia innowacyjności leku w danym schorzeniu (ustalenie arbitralne) Stopnie ASMR: ASMR V: brak innowacyjności : finansowane tylko jeśli cena niższa niż komparatorów ASMR I – IV: możliwe finansowanie nawet jeśli cena wyższa niż komparatorów Najbardziej innowacyjne leki (ASMR I i II, III) kwalifikują się do szybszego dostępu w ramach refundacji oraz lepszej ceny dla producenta (uznanie ceny zamiast negocjacji)

18 Procedura odwoławcza Zatwierdzona przez Komisję Przejrzystości rekomendacja jest wysyłana do wnioskodawcy, który ma 8 dni na wniesienie uwag lub odwołanie się od decyzji Komisji. W przypadku odwołania się wnioskodawcy od rekomendacji Komisji, prezentuję on swoje argumenty w przeciągu 15 minut na następnym lub kolejnym posiedzeniu Komisji. Następnie Komisja podejmuje decyzję czy zmienić lub utrzymać swoje dotychczasowe rekomendacje. Jeżeli wnioskodawca przedstawi nowe dane podczas oceny wniosku lub fazy odwoławczej Komisja ocenia ich wagę i na tej podstawie włącza do procedury oceny wniosku lub traktuję jako nowy wniosek.