Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii – proces aplikacyjny i przygotowanie dokumentacji Dr Agnieszka Byszek, Dr Iwona Skoneczna Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC

European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Prywatna organizacja non-profit założona w 1962 Główny cel: promocja i prowadzenie badań w celu poprawy leczenia chorób nowotworowych Główne aktywności: prowadzenie badań klinicznych  Międzynarodowych & wielodyscyplinarnych  Rozwój nowych technologii medycznych  Definiowanie nowych standardów leczenia  Duże akademickie badania  Skupianie się na nowotworach rzadkich  Zapewnienie jakości  Badania translacyjne i biobankowanie Henri Tagnon, Co-founder of EORTC

EORTC dzisiaj Niezależna pan-Europejska infrastruktura badań nad nowotworami łącząca badania kliniczne & badania translacyjne Sieć ponad 300 instytucji z 29 krajów z dostępem do dużej liczby pacjentów +/- 2,000 współpracujących lekarzy (klinicyści, patolodzy, radiolodzy, naukowcy,....) 50,000 pacjentów w obserwacji follow-up +/-30 badań z otwartą rekrutacją nowych badań na rok

KLINICZNE DZIAŁY BADAWCZE SPECYFICZNE GRUPY NARZĄDOWE Brain Tumor Breast Cancer Children’s Leukemia Lung Cancer Leukemia Lymphoma Melanoma Soft Tissue and Bone Sarcoma Gastro-Intestinal Tract Cancer Genito-Urinary Tract Cancer Gynecological Cancer Head and Neck Cancer INNE GRUPY/KOMITETY Infectious Diseases Quality of Life Radiation Oncology Elderly Cutaneous Lymphoma

EORTC Headquarters 5 Wysoko wyspecjalizowana infrastruktura badań klinicznych Zespół: ~180 osób Regularnie audytowana Rozwój nowych metodologii Programy partnerskie Organizacja szkoleń : 1639 zrecenzowanych publikacji

Praktyka i badania medyczne zależą od siebie badania podstawowe badania kliniczne nauczanie praktyka medyczna badania translacyjne Europejska Organizacja do Badań i Leczenia Raka

Clinical infrastructure Quality Assurance in Radiotherapy (QART) ImagingTranslational Research Unit Biobank Sample toolVODCA platform ORTA, VISTA, Safe, PRISMA QART platform EORTC INFRASTRUCTURE TO SUPPORT NEW GENERATION CLINICAL TRIALS 7

Polska

10 EORTC 30021: „Randomizowane badanie kliniczne II fazy porównujące chemioterapię docetakselem w monoterapii z docetakselem wraz oblimersenem (Bcl-2 antysense) u chorych z hormonoopornym rakiem gruczołu krokowego” COI 19/112 chorych Annals of Oncology 20: , 2009

EORTC - Fenomenalna siła w chorobach rzadkich Soft Tissue Sarcoma Glivec Melanoma Largest adjuvant trials in shortest time frame Brain Tumors Adjuvant TMZ/XRT trial in GBM Haemato-oncology Leukemia-trials / unique database Lymphoma-trials / unique database Children Leukemia - trials / unique database Head and Neck Cancer Larynx preservation 11

Odsetek badań klinicznych prowadzonych przez sponsorów niekomercyjnych (source of data: EMA, DIA September 2014) W Polsce prawie całkowity brak badań akademickich. W 2013 roku wg danych MZ w odpowiedzi na pismo Towarzystw Onkologicznych otwarto 2 badania niekomercyjne (EORTC) Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologii do oceny skuteczności nowych terapii, oceny czynników predykcyjnych i ustanowienia nowych standardów terapii (Evidence-Based Medicine) oraz ograniczenia kosztów Badania kliniczne są niezbędne do rozwoju medycyny, szczególnie w onkologii również w rzadkich nowotworach

Niekomercyjne/akademickie badania kliniczne Wzrost kosztów prowadzenia badań klinicznych głównym zagrożeniem translacyjnych/klinicznych projektów W Europie < 7% chorych onkologicznych może skorzystać z udziału w badaniach klinicznych W Polsce ? < 1% ? Zazwyczaj udział w badaniach klinicznych jest korzyścią dla chorego – wyższy niż rutynowy standard opieki i leczenia Większość szpitali nie posiada dobrej infrastruktury do badań klinicznych Badania kliniczne mogą przynosić przychód i prestiż 13

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce Negatywna percepcja badań klinicznych w Polsce Akademickie badania zwykle wiążą się niskimi kosztami – często niewielki grant i lek  Zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny moment jego wykorzystania np. leczenie skojarzone z operacją lub radioterapią wcześniejsze lub późniejsze zastosowanie terapii  Badania bez żadnego finansowania  Badają rzadkie choroby  Celem zwykle jest poprawa standardu leczenia 14

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Przeszkody administracyjno-biurokratyczno-prawne nierozróżnienie badań akademickich od komercyjnych: identyczne przepisy dotyczące przedkładanej dokumentacji brak możliwości implementowania niektórych procedur (np. dokumenty leków zarejestrowanych w UE) bardzo wysokie stawki obowiązkowego ubezpieczenia bez uwzględnienia różnic ryzyka długotrwałe opracowywanie dokumentacji przez UPRL konieczność składania dokumentacji w języku polskim niedostateczna przejrzystość legislacyjna (nakładanie się kompetencji organów regulacyjnych ) 15

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z finansowaniem badań Brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących, które elementy badań akademickich są możliwe do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. W większości krajów UE podstawowe procedury w badaniach niekomercyjnych są finansowane w ramach ubezpieczenia i uznawane jako standard of care 16

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Brak funduszy na prowadzenie badań akademickich nad biomarkerami dla leków - rozwiązanie wyodrębnienie funduszu na badania kliniczne niekomercyjne (np. Włochy) Brak harmonizacji stawek na badania i rozwój w ramach badań akademickich w Polsce Finansowanie badań akademickich NCBiR Granty UE (np. FP7, Horyzont 2020) np. EUROSARC Granty firm farmaceutycznych??? 17

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z kontraktowaniem Działy prawne i dyrekcje szpitali nie chcą kontraktować badań klinicznych o niskim budżecie Obawy dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ Brak ramowych opisów standardów badań diagnostycznych, monitorujących i obserwacji po przebytym leczeniu onkologicznym (rodzaje i przeciętna liczba) Chory uczestniczący w badaniu klinicznym nie traci prawa do leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego 18

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Niejasna rola badań klinicznych w praktyce klinicznej Niejasny sposób finansowania połączenia leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego i badania klinicznego, zwłaszcza mieszczącego się w ramach standardów opieki medycznej Refundowane recepty na pozostałe standardowe terapie np. leki wspomagające czy przeciwbólowe Rozliczanie wizyt w badaniach klinicznych z elementami opieki rutynowej – demonizacja zjawiska podwójnego finansowania 19

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce Kontrakty w języku angielskim – duży problem dla polskich ośrodków, prawników Kontrakty dwujęzyczne: Szablon tłumaczony przysięgle Indywidualna adaptacja w procesie negocjacji często długotrwała 20

Przesłanki do prowadzenia badań niekomercyjnych/akademickich Jeśli chory z zaawansowanym rakiem ma przeciętnie wykonywane 3 badania TK / rok podczas standardowej chemioterapii W badaniu klinicznym porównującym nową chth ze standardem sponsor zapłaci tylko za podanie nowego leku i dodatkowe badania TK (powyżej 3, które rutynowo należą się choremu) System zaoszczędzi na kosztach standardowego leku (połowa chorych dostanie nowy, zwykle lepszy lek) Wskutek badania: poprawa standardu leczenia jest zyskiem dla systemu i pacjenta 21

Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC 22 Ułatwienie otwierania i prowadzenia badań klinicznych EORTC w Polsce i w przyszłości w Europie Wschodniej Zwiększenie liczby polskich ośrodków aktywnych w EORTC Zwiększenie liczby rekrutowanych pacjentów w badaniach EORTC Wspomaganie wymiany doświadczeń między ośrodkami polskimi i EORTC Podnoszenie kwalifikacji/pozycji badaczy i młodych onkologów poprzez działania w strukturach EORTC

Centrum Onkologii-Instytut; Warszawa EORTC: Dziękuję za uwagę