«Technologie sieroce na przykładzie mukowiscydozy w Rosji» Liubov Krasnova, Dyrektor wykonawczy RSPOR МОООФИ RSPOR

Ramy prawne Ustawa z dnia 17 lipca 1999 №178-ФЗ «О państwowej pomocy medycznej» Ustawa z dnia 12 kwietnia 2010 №61-ФЗ «O obrocie środkami leczniczymi» Ustawa «O podstawach ochrony zdrowia obywateli Federacji Rosyjskiej» przyjęty przez Dumę Państwową 25.11.2011 Postanowienie Rządu Federacji Rosyjskiej z dnia 30 lipa 1994 №890 «О państwowym wsparciu rozwoju produkcji medycznej i poprawie dostępu obywateli do leków i wyrobów medycznych» Postanowienie Rządu Federacji Rosyjskiej z 26 grudnia 2011 №1155 «O zakupach leków w leczeniu pacjentów z nowotworami złośliwymi układu limfatycznego, układu krwiotwórczego i pokrewnych im tkanek, hemofilią mukowiscydozą, karłowatością przysadkową, chorobą Gauchera, stwardnieniem rozsianym, i transplantacjami narządów i (lub) tkanek»

Ustawa z 17 lipca 1999 №178-ФЗ «О państwowej pomocy medycznej» Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych

Ustawa z 12 kwietnia 2010 №61-ФЗ «О obrocie środkami leczniczymi» Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych

wykaz chorób zatwierdzany jest przez Rząd FR Ustawa «O podstawach ochrony zdrowia obywateli w Federacji Rosyjskiej» przyjęty przez Dumę Państwową 25.11.2011 Jest nowelizacja o zagrażających życiu i przewlekłych postępujących chorobach sierocych, prowadzących do śmierci lub inwalidztwa obywateli wykaz chorób zatwierdzany jest przez Rząd FR Rejestr chorych prowadzony jest przez Ministertswo Zdrowia FR Organizacja i finansowanie przekazane zostało na budżet subiektów FR

Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych Postanowienie Rządu FR z 30 lipca 1994 г. №890 «О państwowym wsparciu rozwoju produkcji medycznej i poprawie dostępu obywateli do leków i wyrobów medycznych» Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych

Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych Postanowienie Rządu Federacji Rosyjskiej z 26 grudnia 2011 №1155 «O zakupach leków w leczeniu pacjentów z nowotworami złośliwymi układu limfatycznego, układu krwiotwórczego i pokrewnych im tkanek, hemofilią mukowiscydozą, karłowatością przysadkową, chorobą Gauchera, stwardnieniem rozsianym, i transplantacjami narządów i (lub) tkanek» Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych Niekierunkowane na kilka rzadkich i częstych chorób (stwardnienie rozsiane, szpiczak mnogi)

Tak więc Ustawy i postanowienia Rządu FR są niezgodne w kwestii chorób rzadkich W dokumentach brak jest nowelizacji nt. stosowanych leków sierocych Profesjonalne organizacje zajmujące się pacjentami chorymi na choroby sieroce są zdecentralizowane i fragmentaryczne Duża część chorych z chorobami rzadkimi nie dostaje odpowiedniej pomocy medycznej Mniejsza część chorych (7 nozologii) dostaje tylko część niezbędnej pomocy medycznej

Problemy Nie wszystkie choroby rzadkie weszły w wykaz Nie są rejestrowane nowe technologie sieroce Finansowanie sierocych technologii z wielu źródeł; duża część – charytatywność Przy większości rzadkich chorób koszty są bardzo wysokie i nie do uniesienia przez budżety regionalne Przy wielu chorobach rzadkich leczenie jest długie i do końca życia Dla większości chorób rzadkich nie ma ani standardów, ani protokołów prowadzenia chorych Bardzo mało uzasadnień ekonomicznych zastosowania technologii sierocych

Charakterystyka analizy farmakoekonomicznej technologii sierocych Brak dowodów wysokiej jakości dotyczących efektywności technologii sierocych Niewielka dostępność rejestrów chorych i statystyki Różnorodność publikacji Trudności uzyskania informacji na temat rutynowej praktyki i jakości życia Dyktuje potrzebę modelowania do analizy klinicznej i ekonomicznej

Mukowiscydoza, zwłóknienie torbielowate Dziedziczona w sposób autosomalny recesywny Niewydolność układu oddechowego spowodowana przewlekłym zakażeniem płuc jest najczęstszą przyczyną zgonów Mediana przeżycia w Rosji 27-28 lat Dzięki obecnym terapiom chorzy mogą liczyć na znaczne przedłużenie życia

Funkcjonowanie płuc - główny czynnik prognostycznym dla przeżycia FEV1 mniej niż 40% od przewidywanej - w ciągu 2 następnych lat prawdopodobieństwo śmierci wynosi około 50% Najbardziej niebezpiecznym patogenem zakażenia płuc jest P. aeruginosa. Przewlekłe zakażenie Pseudomonas aeruginosa zmniejsza czynność płuc rocznie o 2% Prowadzenie terapii antybiotykowej w podstawowej hodowli P. aeruginosa może opóźnić rozwój procesu na ponad 2 lata, w 80% przypadków

Antybiotykoterapia wziewna Pozwala tworzyć wysokie stężenie leku w miejscu zakażenia Zmniejsza prawdopodobieństwo oporności bakterii Ma niskie ryzyko ogólnoustrojowych działań niepożądanych

Kolistimetat sodu (INN) Antybiotykoterapia wziewna przy hamująca rozwój przewlekłej infekcji Ps. аeruginosa Tobramycyna (INN) BRAMITOB (w Rosji od 2008 г.) TOBI (w Rosji od 2008 г.) TOBRAMYCYNA GOBBI (w Rosji od 2011 г.) TOBI PODHALER (w Rosji od 2012 г.) Kolistimetat sodu (INN) Kolistin (w Rosji od 2007 r.)

Całkowity czas trwania leczenia wynosi 24 tygodni Terapia tobramycyną wziewną u chorych z przewlekłą kolonizacją P. aeruginosa Każdy cykl składa się z 28 dni podawania tobramycyny i 28 dnia przerwy. Całkowity czas trwania leczenia wynosi 24 tygodni

Problemy z wziewną tobramycyną "łańcuch zimna” od producenta do pacjenta Potrzeba dodatkowego urządzenia (nebulizator) Każdego dnia pacjent z mukowiscydozą musi poświęcić do 40 minut na czynności związane z podaniem leku

Standardy opieki medycznej dla chorych na mukowiscydozę Przy okazaniu stacjonarnej pomocy medycznej – rozporządzenie MZ z 14 listopada 2007 N 703 Przy okazaniu ambulatoryjnej pomocy medycznej – rozporządzenie MZ z 22 lutego 2006 N 107 Od 2007 roku w ramach Narodowego Projektu „Zdrowie” wprowadzono obowiązkowe badana przesiewowe noworodków na mukowiscydozę Mukowiscydoza wchodzi w program «7 nozologii» (dornaza alfa i enzymy, bez antybiotyków)

Rosyjskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne Cel badania: przeprowadzenie badań ekonomicznych i analizy efektywności roztworu tobramycyny do inhalacji (Tobi Podhaler) w leczeniu przewlekłych zakażeń u pacjentów z mukowiscydozą z uwzględnieniem standardu opieki medycznej (2012)

Modelowanie MODEL MARKOWA 1. Leczenie infekcji P. aeruginosa u chorych z mukowiscydozą z zastosowaniem roztworu tobramycyny w ciągu 120 tygodni; czas trwania każdego cyklu Markowa 24 tygodnie, razem 5 cykli MODEL MARKOWA 2. Leczenie infekcji P. aeruginosa u chorych z mukowiscydozą z zastosowaniem proszkowego roztwotu tobramycyny dla inhalacji (Tobi Podhaler) w ciągu 120 tygodni; czas trwania każdego cyklu Маrkowa 24 tygodni, razem 5 cykli

Rozkład chorych wg stanów Markowa № cyklu Leczenie ambulatoryjne Leczenie stacjonarne Obserwacja ambulatoryjna 1 2 3 4 5

Koszty bezpośrednie prowadzenia pacjenta z mukowiscydozą z uwzględnieniem standardów pomocy medycznej Grupy usług AMBULATORYJNE ROCZNE KOSZTY PROWADZENIA CHOREGO (rub) STACJONARNE MESIĘCZNE KOSZTY PROWADZENIA CHOREGO Hospitalizacja 9 087 Laboratoryjne metody badań 3 441 3 492 Instrumentalne metody badań 759 6252 Konsultacje specjalistów 1 059 3 186 Procedury - profilaktyka i leczenie 3 978 17 130 Leki 314 239 55 403 SUMA: 323 476 94 550 Rachunek kosztów: - Procedury medyczne – taryfy Moskiewskiego Funduszu Terytorialnego OMS (2010) - Leki - «Narodowy rejestr leków» (http://grls.rosminzdrav.ru) i «Pharmindex» (www.pharmindex.ru) na 17.09.2012 г. - Nebulizator PARI LC Plus - (www.aptekamos.ru)

Analiza farmakoekonomiczna (model Markowa, 120 tygodni) +1,4% +13,8% Koszty leczenia jednego chorego z mukowiscydozą z infekcją P.aeruginosa z uwzględnieniem średniej ceny tobramycyny wg rezultatów analizy kontraktów cenowych na dostarczenie leków do regionów w 2013 roku.

Brzemię mukowiscydozy Rosyjski rejestr pacjentów z mukowiscydozą – dane nie są publikowane Obecnie w rosyjskim rejestrze – 1509 chorych, a ich prawdziwa ilość - 12 000 [1] Dorośli chorzy starsi niż 16 lat to średnio 26% (392 osoby), dzieci – 74% (1117 osób) [2] Przewlekła infekcja P. aeruginosa obserwowana jest u 80% dorosłych chorych i 40% dzieci [3, 4] W populacji przewlekłej infekcji P. aeruginosa znalazło się 761 osób, z których 314 to chorzy starsi niż 16 lat i 447 dzieci Bez obecności P. aeruginosa 748 chorych z obu grup [1] Капустина Т.Ю., 2006 [2] Амелина Е.Л., Черняк А.В., Черняев А.Л., 2001 [3] Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., 2010 [4] Семыкин С.Ю., Постников С.С, Поликарпова С.В., 2010

Brzemię mukowiscydozy w ciągu pierwszego roku leczenia Bramitob 898 221 042 rub. 21 386 215 € Gobbi 907 265 373 rub. 21 601 557 € Tobi Podhaler 988 877 792 rub. 23 544 709 €

Analiza wpływu na budżet Punkt opłacalności Uwaga: cena na Tobi Podhaler o 28% i 25% wyższa, niż na Bramitob i Gobbi, odpowiednio (bez ceny nebulizatora) Tobi Podhaler jest bardziej ekonomicznie efektywny względem FEV1.

Wskaźnik «koszty-efektywność» zastosowania tobramycyny przy leczeniu zakażenia Pseudomonas u jednego chorego w ciągu 120 tygodni руб. +1,4% +2,7% Istnieje wyraźna tendencja do spadku "opłacalności" zastosowania Tobi Podhallera, choć wskaźnik koszty – efektywność na 1 % FEV1 jest nieco wyższy

Wnioski 1. Brzemię mukowiscydozy w Rosji w ciągu pierwszego roku leczenia, wg standardów pomocy medycznej, z zastosowaniem roztworu tobramycyny dla inhalacji Bramitob wyniosło 898 221 041,54 rub., z zastosowaniem roztworu dla inhalacji Tobramycyn – Gobi – 907 265 372,91 rub., z zastosowaniem proszkowej tobramycyny dla inhalacji Tobi Podhaler - 877 791,83 rub. 2. Brzemię mukowiscydozy z zastosowaniem proszkowej tobramycyny dla inhalacji Tobi Podhaler przy horyzoncie czasowym 10 lat zmniejsza się szybciej, niż w analogicznych grupach chorych: punkt opłacalności znajduje się w ciągu 8 roku leczenia, przy porównaniu z Tobramycyną – Gobbi i w ciągu 9 roku – z Bramitobem,; przyjęcie Tobi Podhalera jest mniej kosztowne, odpowiednio - 1 483 907 rub. i 1 604 422 rub.

Wnioski 3. Wskaźnik «koszty-efektywność» wg kryterium poprawy FEV1 na 1% dla Bramitobu wyniósł 165 839,73 rub., dla Tobramycyny-Gobbi – 168 125,27 rub. i dla Tobi Podhaler – 170 299,90 rub. 4. Zastosowanie w leczeniu zakażenia Pseudomonas aeruginosa u pacjentów z mukowiscydozą tobramycyny w postaci do inhalacji Tobi Podhaler jest bardziej efektywne klinicznie: nie wymaga specjalnych warunków transportu i przechowywania, jest bardziej stabilne, i ma potencjalnie mniej powikłań, większą wydajność, nie wymaga użycia rozpylacza.

Podsumowanie Niezbędne są zmiany w prawodawstwie – wprowadzenie nowelizacji o technologiach sierocych – rejestracja, dostępność, ocena efektywności Centralizacja finansowanie, regulacja kosztów, analiza farmakoekonomiczna, standardyzacja leków Perspektywiczne i oparte na dowodach naukowych planowanie budżetu państwowego programu dotyczącego chorób sierocych

DZIĘKUJĘ I BĄDŹCIE ZDROWI. Nasze kontakty: lubov. krasnova@rspor DZIĘKUJĘ I BĄDŹCIE ZDROWI! Nasze kontakty: lubov.krasnova@rspor.ru office@rspor.ru www.rspor.ru