Rola i cele funkcjonowania Agencji Oceny Technologii Medycznych Gabriela Ofierska-Sujkowska Agencja Oceny Technologii Medycznych Olsztyn, 24 marca 2012 r.

Proces podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce rejestracja Firmy farmaceutyczne –nowe leki Konsultanci Krajowi Tow. Naukowe, Stowarzyszenia i Fundacje Prezes NFZ Wniosek refundacyjny zlecenie Finansowanie ze środków publicznych Decyzja refundacyjna rekomendacja

Rejestracja centralna leków Rejestracja na drodze procedury centralnej skutkuje ważnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu we wszystkich krajach UE oraz Norwegii i Islandii; Procedura centralna obowiązkowa jest m.in. dla: Produktów leczniczych wyprodukowanych przez zastosowanie procesów biotechnologicznych (m.in. rekominanty DNA, przeciwciała monoklonalne); Produktów leczniczych stosowanych u ludzi, zawierających nową substancje czynną we wskazaniach: Zespół nabytego niedoboru odporności; Nowotwory; Zaburzenia neurodegeneracyjne; Cukrzyca; Choroby autoimmunologiczne; Choroby wirusowe. Sierocych produktów leczniczych. Rejestracja leków Refundacja

Kilka słów o AOTM… Utworzona w 2005 roku na podstawie zarządzenia MZ, jako ciało opiniodawczo-doradcze dla Ministra Zdrowia; Od 12. sierpnia 2009 roku AOTM działa na podstawie Ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz.U. 2009 nr 118 poz. 989); Model „mieszany” (ocenia i przygotowuje raporty); Organem Agencji jest Prezes Agencji powoływany przez Ministra Zdrowia (5 letnia kadencja); „Ciała decyzyjne” – Prezes i Rada Przejrzystości; Zatrudnienie – 60 osób; Budżet– 2,45 mln € rocznie;

AOTM -  Rola i zadania Opracowywanie dla Ministra Zdrowia rekomendacji dotyczących (wszystkich!) technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych: Listy refundacyjne; Programy Lekowe, Katalog Chemioterapii; Technologie nielekowe (wyroby medyczne, procedury diagnostyczne ); Leki stosowane poza wskazaniami rejestracyjnymi; Programy zdrowotne. Ostateczna decyzja podejmowana jest przez Ministra Zdrowia; W praktyce decyzja MZ nie zawsze musi być zgodna z rekomendacją AOTM (pozytywna rekomendacja nie oznacza, że świadczenie będzie finansowane).

Rola i cel funkcjonowania AOTM Wspomaganie decydentów w procesie podejmowania decyzji poprzez odpowiedź na pytania czy: Terapia powinna być finansowana ze środków publicznych? Którzy pacjenci kwalifikują się doi danej terapii? Jak długo leczenie powinno być kontynuowane? Zapewnienie dostępu do wysokiej jakości informacji (opartych o badania naukowe!) o bezpieczeństwie i skuteczności ocenianych terapii; Ocenę konsekwencji finansowania technologii medycznych w krótkim i długim horyzoncie. Rejestracja leków Refundacja (ograniczenia CT)

Źródło: The EUnetHTA HANDBOOK ON HTA CAPACITY BUILDING, OCTOBER 2008 Agencje HTA w Europie Źródło: The EUnetHTA HANDBOOK ON HTA CAPACITY BUILDING, OCTOBER 2008

Ocena technologii medycznych Ocena technologii medycznych to interdyscyplinarna dziedzina wiedzy, która służy podejmowaniu decyzji w zakresie polityki zdrowotnej w oparciu o dowody naukowe. Dyscyplina ta łączy wiedzę z zakresu m.in.: medycyny, epidemiologii, biostatystyki, ekonomii, prawa i etyki. HTA dostarcza naukowych podstaw do podejmowania racjonalnych decyzji dotyczących stosowania i finansowania świadczeń zdrowotnych.

Ocena technologii medycznych „leki, urządzenia, procedury diagnostyczne i terapeutyczne stosowane w określonych wskazaniach, a także organizacyjne systemy wspomagające, w obrębie których wykonywane są świadczenia zdrowotne” (definicja art. 5 pkt 42 a ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych) technologia medyczna technologia lekowa - technologia medyczna w rozumieniu ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, której główną składową kosztową jest lek (art. 2 pkt 25 ustawy refundacyjnej);

AOTM i Rada Przejrzytości Rekomendacje, stanowiska i opinie wydawane przez AOTM (Radę Przejrzystości i Prezesa) opierają się przede wszystkim na dowodach naukowych! Proces ustawowy, sformalizowany, przejrzysty (publikacja stanowisk, rekomendacji, opinii); Rada Przejrzystości jest organem ponadpolitycznym (20 członków): pełni funkcję opiniodawczo-doradczą dla Prezesa AOTM; Stanowiska czy, w jakim stopniu i w jakiej formie finansować ze środków publicznych świadczenie opieki zdrowotnej, podejmowane są na podstawie: raportów HTA, analiz weryfikacyjnych, opinii ekspertów, konsultantów krajowych i Prezesa NFZ, wytycznych, zaleceń i rekomendacji krajowych i międzynarodowych dyskusji.

Raporty HTA Raporty HTA dostarczają decydentom kompleksową informację: Składowe raportu HTA Raporty HTA dostarczają decydentom kompleksową informację: o ocenie stopnia innowacyjności; o skuteczności i bezpieczeństwie; o efektywności kosztowej; o przewidywanych konsekwencjach finansowych decyzji refundacyjnych.

Zakres oceny technologii medycznych Po dokonaniu gruntownej selekcji doniesień naukowych: analiza kliniczna – (PICO) porównywanie skuteczności i bezpieczeństwa ocenianej interwencji z wynikami opcjonalnych sposobów postępowania stosowanych w populacji docelowej; wyniki zdrowotne ocenianej technologii medycznej; analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) - zestawienie ocenianej technologii z odpowiednim komparatorem pod względem kosztów i konsekwencji zdrowotnych, ocena zużycia zasobów koniecznych dla uzyskania efektu klinicznego; odniesienie do stanu niepewności (analiza wrażliwości); analiza wpływu na system ochrony zdrowia - analiza wpływu na budżet oraz ocena konsekwencji organizacyjnych dla systemu ochrony zdrowia; tu również implikacje etyczne i społeczne; + analiza racjonalizacyjna

Assessment i Appraisal Międzynarodowe standardy procesu HTA wyróżniają dwa odrębne procesy: Assessment - ocena analityczna; Proces naukowy oparty na: systematycznie zebranych, wiarygodnych, najlepszych dostępnych dowodach naukowych; W Polsce - weryfikacji wiarygodności analiz przedstawionych przez wnioskodawców i ich zgodności z wytycznymi; Ocena obiektywna na podstawie odnalezionych dowodów naukowych.

Assessment i Appraisal Appraisal - ocena (interpretacja) wartościująca; Dokonywana niezależnie od „assessment”; Wartościowanie wniosków naukowych (z „assessment”); Poza dowodami naukowymi bierze również pod uwagę: priorytety zdrowotne, skutki następstw choroby, znaczenie dla zdrowia obywateli, preferencje społeczne obywateli/pacjentów, Aspekty etyczne (leczenie bólu, leki sieroce, opieka paliatywna), „Appraisal” realizowane przez decydentów i ciała doradcze (w Polsce – Rada Przejrzystości, Prezes AOTM, KE, Minister Zdrowia).

Mała statystyka …. 2005-2011 AOTM 651 Rekomendacji* 2007 r. – 13 rekomendacji 2008 r. – 73 rekomendacji 2009 r. – 114 rekomendacji 2010 r. – 156 rekomendacji 2011r. - 295 rekomendacji *rekomendacji, stanowisk, opinii

Rekomendacje AOTM 2005-2011 Rekomendacje AOTM 2005-2011 Listy refundacyjne (leki dostępne w aptece) 172 Innowacyjne leki onkologiczne i hematologiczne (programy terapeutyczne NFZ, katalog chemioterapii) 88 Innowacyjne leki wysokospecjalistyczne (programy terapeutyczne NFZ) 93 Technologie nielekowe (wyroby medyczne, procedury diagnostyczne) 47 Samorządowe i Ministerialne programy zdrowotne 251 SUMA 651

Rekomendacje AOTM - wg grup terapeutycznych Grupy ATC Liczba (%) Leki przeciwnowotworowe i immunomodulujące 142 (35%) Ośrodkowy układ nerwowy 58 (14%) Technologie nielekowe 47 (12%) Przewód pokarmowy i metabolizm 34 (8%) - Układ sercowo-naczyniowy 31 (8%) Układ moczowo-płciowy i hormony płciowe 21 (5%) Leki stosowane w zakażeniach (przeciw infekcyjne) Układ oddechowy 19 (5%) Pojedyncze wskazania 16%

Rekomendacje AOTM dla leków p/nowotworowych (2005-2011) Rodzaj rekomendacji pozytywne 39 warunkowe (z ograniczeniami)/czasowe 20 negatywne 29 Suma 88 Przyczyny negatywnych rekomendacji Niska efektywność kliniczna 19 Zastrzeżenia do dowodów/niewiarygodne raporty HTA 4 Profil bezpieczeństwa 3 Inne Suma 29

Dziękuję za uwagę ! g.ofierska@aotm.gov.pl