Badania kliniczne w onkologii: co chory powinien o nich wiedzieć? Jacek Jassem Akademia Medyczna w Gdańsku JESIENNA SZKOŁA ONKOLOGII DLA PRZEDSTAWICIELI ORGANIZACJI PACJENTÓW CHORYCH NA NOWOTWORY 21-23 października 2005

W sytuacji braku aktualnych i wiarygodnych publikacji, lekarz ma wiele możliwości. To właśnie sprawia, że medycyna jest w równej mierze nauką i sztuką. D. Isaacs i D. Fitzgerald

Źródła wiedzy klinicznej Obserwacje kliniczne - badania opisowe grup chorych i pojedynczych przypadków Badania kliniczne

Co to jest badanie kliniczne? Jest to naukowa weryfikacja procedur medycznych, np.: Nowej metody diagnostycznej lub leczniczej, dotychczas nie stosowanej u ludzi Rozstrzygnięcie, która z używanych metod standardowych jest najlepsza Ustalenie najlepszej formy stosowania danej metody (np. dawki leku albo sposobu jej podawania. Ustalenia, która z metod jest najmniej toksyczna, pozwala uzyskać najlepszą jakość życia, etc.

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Jakie są rodzaje badań klinicznych? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Jakie są rodzaje badań klinicznych? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Cele badań klinicznych Oddzielenie: dowodów od propagandy przypuszczeń od pewności wyników badań od zapewnień racjonalizmu od przesądów nauki od folkloru wiedzy od dogmatów Hurd, Sci Am 1999

Badanie kliniczne - podstawowe źródło dowodów naukowych we współczesnej medycynie

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Na czym polegają badania kliniczne? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Czy wiedza „podręcznikowa” nie jest wystarczająca aby właściwie leczyć chorych? Wiedza w dziedzinie medycyny w ciągu 10 lat dezaktualizuje się w 50%. W przypadku, kiedy nie jest ona na bieżąco uzupełniana, w sposób nieuchronny jej średni poziom stale się obniża

Evidence-based medicine – praktyka medyczna oparta na wynikach wiarygodnych i aktualnych badań klinicznych

„ Powszechne wprowadzenie zwyczaju potwierdzania przekonań dowodami i przypisywanie tym ostatnim odpowiedniego stopnia pewności, pozwoliłby pokonać większość chorób trapiących świat” Bertrand Russell, 1957

Czy nie wystarczą badania doświadczalne na zwierzętach? Spośród 19 substancji wywołujących nowotwór u człowieka, tylko 7 ma działanie kancerogenne u myszy i szczurów Spośród 25 substancji, które zmniejszają uszkodzenia spowodowane zawałem serca u szczurów, kotów i innych zwierząt, żadna nie jest skuteczna u ludzi

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Jakie są rodzaje badań klinicznych? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Etapy wdrażania nowych metod leczenia (na przykładzie badania leków) Synteza Badanie przesiewowe Produkcja i opracowanie formy preparatu Badanie toksykologiczne Badanie kliniczne I fazy Badanie kliniczne II fazy Badanie kliniczne III fazy Wprowadzenie do praktyki klinicznej

Badania kliniczne I fazy Obejmują grupy chorych z różnymi nowotworami, u których wyczerpano inne możliwości leczenia Cele: -Określenie maksymalnej bezpiecznej dawki leku, którą można zalecić w dalszych badaniach -Określenie farmakokinetycznych cech leku -Wstępne obserwacje dotyczące aktywności leku

Obejmują grupy chorych na określony typ nowotworu Badania kliniczne II fazy Obejmują grupy chorych na określony typ nowotworu Cele: - ocena aktywności leku - wybór obiecujących leków do badań III fazy - dalsze określenie ich działań niepożądanych

Badanie kliniczne III fazy (randomized clinical trial) - badanie porównawcze z losowym doborem chorych; najbardziej obiektywna metoda oceny nowych metod diagnostycznych i leczniczych

Przykłady problemów rozstrzyganych w badaniach randomizowanych Skuteczność leczenia (czas przeżycia, jakość życia) Toksyczność leczenia Koszty leczenia Wartość testów diagnostycznych Skuteczność metod przesiewowych i zapobiegawczych

Miejsce badania randomizowanego HIPOTEZA BADANIE PILOTOWE WYNIK ZDECYDOWANIE NEGATYWNY WYNIK WYSOCE POZYTYWNY WYNIK WĄTPLIWY POTWIERDZENIE W KOLEJNYCH BADANIACH DALSZE BADANIA NIECELOWE BADANIE RANDOMIZOWANE

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Jakie są rodzaje badań klinicznych? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Cechy badań klinicznych.   Cechy badań klinicznych. Badanie musi spełniać wszystkie wymogi etyki lekarskiej i podlega ściśle określonym krajowym lub międzynarodowym wytycznym Badanie musi być uzasadnione względami naukowymi, a jego wyniki będzie można wykorzystać w praktyce klinicznej Spodziewana korzyść z nowej metody musi przewyższać ewentualne ryzyko związane z jej zastosowaniem Chory musi być szczegółowo poinformowany o istocie badania i musi wyrazić świadomą i dobrowolną zgodę na udział w nim

Warunki podjęcia badania klinicznego Zgoda Komisji Etycznej z udziałem: - ekspertów medycznych - etyków - prawników - duchownych - przedstawicieli chorych Zgoda centralnego urzędu państwowego wydana na podstawie szczegółowej opinii niezależnych ekspertów

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Jakie są rodzaje badań klinicznych? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Bezpieczeństwo badań klinicznych Badanie kliniczne musi zapewniać choremu maksymalne warunki bezpieczeństwa Chorzy w trakcie badania objęci są wzmożonym nadzorem Istotne powikłania muszą być natychmiast zgłaszane organizatorowi badania i przekazywane innym badaczom Chorzy muszą być objęci ubezpieczeniem

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Jakie są rodzaje badań klinicznych? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Korzyści z udziału w badaniu klinicznym W badaniach klinicznych nowe metody porównuje się z najlepszymi dostępnymi metodami. W ten sposób zarówno chorzy uczestniczący w badaniu, jak i przyszli chorzy korzystają z wyników badań Badania kliniczne prowadzone są w renomowanych ośrodkach, przez doświadczonych lekarzy U chorych stosuje się najlepsze metody diagnostyczne i leczenie wspomagające

Najczęściej zadawane pytania Czemu służą badania kliniczne? Czy badania kliniczne są konieczne? Jakie są rodzaje badań klinicznych? Czy badania kliniczne są etyczne? Czy badania kliniczne są bezpieczne? Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

Co się stanie, jeśli odmówię udziału w badaniu? Chory może zawsze odmówić udziału w badaniu bez podawania przyczyny Jego życzenie zostanie uwzględnione, a lekarz zaproponuje najlepsze dostępne leczenie

Co się ze mną stanie, jeśli zmienię zdanie w trakcie badania? Chory ma prawo w każdej chwili zrezygnować z dalszego udziału w badaniu klinicznym i nie musi podawać przyczyny Lekarz powinien w takim przypadku omówić z chorym dalsze postępowanie i zaproponować najlepszą metodę

O co jeszcze można zapytać lekarza? Jakie to jest badanie, jaki jest jego cel, jak jest zaplanowane? Jak będzie wyglądał udział w badaniu, np. jak długo potrwa leczenie, czy będzie konieczny pobyt w szpitalu, jakie powikłania mogą się zdarzyć? Jakie są inne, alternatywne metody leczenia Czy stosowane metody są bezpieczne? Z kim można się kontaktować w razie potrzeby? Gdzie można się będzie zapoznać z ostatecznymi wynikami badania?

Podsumowanie Badania kliniczne są niezbędnym elementem rozwoju medycyny W badaniach klinicznych stosuje się najnowocześniejsze metody W badaniach klinicznych zachowane są maksymalne warunki bezpieczeństwa Badania kliniczne etyczne Udział w badaniach klinicznych jest dobrowolny, odmowa lub przerwanie udziału nie wiąże się z żadnymi sankcjami Zapytaj swojego lekarza o możliwość udziału w badaniu klinicznym.