Pobieranie prezentacji. Proszę czekać

Pobieranie prezentacji. Proszę czekać

STANOWISKO AOTM w sprawie rekomendacji finansowania ze środków publicznych leków sierocych Agencja Oceny Technologii Medycznych …wątpliwości Wojciech Matusewicz.

Podobne prezentacje


Prezentacja na temat: "STANOWISKO AOTM w sprawie rekomendacji finansowania ze środków publicznych leków sierocych Agencja Oceny Technologii Medycznych …wątpliwości Wojciech Matusewicz."— Zapis prezentacji:

1 STANOWISKO AOTM w sprawie rekomendacji finansowania ze środków publicznych leków sierocych Agencja Oceny Technologii Medycznych …wątpliwości Wojciech Matusewicz

2 Rynek lekowy 50 leków wystarcza do leczenia 70% chorych 210 refundowanych leków zażywa chorych Te 210 substancji to 92% rynku Pozostałe leki to kategoria leku specjalistycznego (w tym leki sieroce) wymagającego ścisłego monitorowania Agencja Oceny Technologii Medycznych

3 ORPHAN DRUG – 1983 r., USA Lek jest zalecany pacjentom cierpiącym na rzadko występujące choroby Rozporządzenie UE 141/2000, 847/2000 Komitet ds. Leków Sierocych – Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) Agencja Oceny Technologii Medycznych

4 RZADKOŚĆ Pojęcie ekonomiczne oznaczające ograniczoność zasobów czynników produkcji (ziemi, pracy, kapitału), powodujące konieczność wyboru: co, jak i dla kogo. Agencja Oceny Technologii Medycznych

5 CHOROBY RZADKIE UE30 mln chorych USA mln CHORÓB RZADKICH I ULTRA RZADKICH – (a w latach 90. XX wieku tylko ) Japonia2,5/ UE5,0/ USA 7,0/ ULTRA RZADKIE ULTRA RZADKIE 1:50 000/ Agencja Oceny Technologii Medycznych

6 EMA nadała dotychczas status leku sierocego 62 lekom (stan na koniec 2011 r. ) 47% (29)-Leki stosowane w onkologii 5 nowych rzadkich chorób/ tydzień 80% tło genetyczne 65% przebieg bardzo ciężki 50% upośledza rozwój 70% ujawnia się do 2. r.ż. 35% umiera w 1. r.ż. 12% umiera w r.ż. Agencja Oceny Technologii Medycznych

7 STARE LEKI (substancje) do NOWYCH WSKAZAŃ CENA Czy wszystkie leki sieroce to na tyle wielka innowacyjność, co tłumaczyłoby olbrzymi koszt opcji terapeutycznej Np. Thalidomide Przykład pseudoinnowacyjności (pomijając leki sieroce) Bisfosfoniany – Osteoporoza Błękit metylenowy – Ch. Alzheimera Antybiotyki - ? Nie w każdym przypadku wysokie koszty terapii są uzasadnione. Przykładem jest ibuprofen, który podawany doustnie jako lek przeciw bólowy kosztuje £0.08 za gram, natomiast jako dożylny lek sierocy kosztuje £6575 za gram Agencja Oceny Technologii Medycznych

8 Zachęty dla producentów leków sierocych Agencja Oceny Technologii MedycznychEuropaUSAPodatki Zwiększenie kredytowania wynalazczości Odpis podatkowy powyżej 50% w kosztach badań klinicznych Kryteria Epidemiologiczne lub finansowe bez satysfakcjonujących wyznaczników przeżycia Epidemiologiczne lub finansowe Ustalenia rynkowe 10 lat 7 lat

9 Dostęp do orphanów SZYBKI – Francja ŁATWY – Niemcy, Szwecja KLASYCZNY – Grecja WOLNY – Austria, Belgia, Anglia ZALEŻNY OD INDYWIDUALNYCH PRZYPADKÓW – Portugalia COMPASSIONATE USE – dostęp do leków przed rejestracją dla indywidualnych chorych W żadnym wypadku – Niemcy, Włochy, Francja, Portugalia TAK – Austria, Dania, Finlandia, Grecja, Irlandia, Hiszpania, Szwecja, Anglia, kraje Beneluksu Agencja Oceny Technologii Medycznych

10 LEKI ONKOLOGICZNE O STATUSIE ORPHAN ZAREJESTROWANE W EMA (stan na marzec 2012 r.) nazwa handlowanazwa chemicznawskazanie Afinitor everolimusCarcinoma, Renal Cell Arzerra ofatumumabLeukemia, Lymphocytic, Chronic, B-Cell Atriance nelarabinePrecursor T-Cell Lymphoblastic Leukemia-Lymphoma Ceplene histamine dihydrochlorideLeukemia, Myeloid, Acute Evoltra clofarabinePrecursor Cell Lymphoblastic Leukemia-Lymphoma Glivec imatinib Leukemia, Myelogenous, Chronic, BCR-ABL PositiveDermatofibrosarcomaGastrointestinal Stromal TumorsHypereosinophilic SyndromeMyelodysplastic-Myeloproliferative DiseasesPrecursor Cell Lymphoblastic Leukemia-Lymphoma Litak cladribineLeukemia, Hairy Cell Mepact mifamurtideOsteosarcoma Mozobil plerixaforMultiple MyelomaHematopoietic Stem Cell TransplantationLymphoma Mylotarg gemtuzumab ozogamicinLeukemia, Myeloid, Acute Nexavar sorafenib Carcinoma, Renal CellCarcinoma, Hepatocellular Revlimid lenalidomideMultiple Myeloma Sprycel dasatinib Precursor Cell Lymphoblastic Leukemia-LymphomaLeukemia, Myelogenous, Chronic, BCR-ABL Positive Tasigna nilotinibLeukemia, Myelogenous, Chronic, BCR-ABL Positive Thalidomide Celgene thalidomideMultiple Myeloma Torisel temsirolimusCarcinoma, Renal CellLymphoma, Mantle-Cell Trisenox arsenic trioxideLeukemia, Promyelocytic, Acute VotubiaeverolimusAstrocytoma VyndageltafamidisAmyloidosis Yondelis trabectedinOvarian NeoplasmsSarcoma 10

11 Leki sieroce oceniane przez AOTM AOTM oceniła 25 z 62 zarejestrowanych leków sierocych. 2 z nich były ocenione w więcej niż jednym wskazaniu (imatinib – w 5, sorafenib w 2). 44% (11 leków) z wydanych rekomendacji odnosiło się do leków onkologicznych. Łącznie Agencja wydała 30 rekomendacji, z czego 24 były pozytywne, 6 negatywnych. Podstawową przesłanką do wydania wszystkich negatywnych rekomendacji były zastrzeżenia co do jakości przedstawionych dowodów naukowych, a tym samym skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Agencja Oceny Technologii Medycznych

12 Leki sieroce oceniane przez AOTM Glivec (2001) – program terapeutyczny GIST/ P.B.Sz Tracleer (2002) – program terapeutyczny AH (pozytywna rekomendacja) Tracleer (2002) – program terapeutyczny AH (pozytywna rekomendacja) Aldurazyme (2003) – program terapeutyczny MPS I Ventavis – program terapeutyczny PAH (pozytywna rekomendacja) Revatio – program terapeutyczny PAH (pozytywna rekomendacja) Agencja Oceny Technologii Medycznych

13 Leki sieroce oceniane przez AOTM FabrazymeFabrazyme - SomavertSomavert - ToriselTorisel - ElapraseElaprase - NaglazymeNaglazyme - XagridXagrid - TracleerTracleer + ZavescaZavesca + CystadaneCystadane + Agencja Oceny Technologii Medycznych

14 KuvanKuvan + MyozymeMyozyme + NplateNplate + VentavisVentavis + VolibrisVolibris + Increlex + RevatioRevatio + AldurazymeAldurazyme + AtrianceAtriance + Agencja Oceny Technologii Medycznych

15 Revlimid + SprycelSprycel + VidazaVidaza + Yondelis NexavarNexavar + (nerka, wątroba) GlivecGlivec + ( PBSz, GIST, OBL, Z. Mielodysplastyczne, Wlóknomięsaki Skóry TasignaTasigna + Agencja Oceny Technologii Medycznych

16 2012 r. EvoltraEvoltra - / + r ArzerraArzerra r TrisenoxTrisenox r Agencja Oceny Technologii Medycznych

17 OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ AOTM W Polsce jest już wprowadzana metoda dzielenia ryzyka (ang. risk sharing) w odniesieniu do technologii lekowych. Polega ona na warunkowym finansowaniu rekomendowanej technologii przez okres np. dwóch lat, a następnie na ponownej jej ocenie. Jeżeli technologia okaże się nieskuteczna, wnioskodawca (producent technologii lub podmiot odpowiedzialny) powinien ponosić część kosztów jej warunkowego finansowania. Agencja Oceny Technologii Medycznych

18 Francja (podobno zbliżająca się do ideału w opiece nad chorymi na choroby rzadkie) Ile wydaje na choroby rzadkie i ultra rzadkie? Finansowanie nauki – 22,5 mln/ 4 lata Priorytety (istotne kosztowo) – 5,5 mln/ rok: -poszerzanie wiedzy nt. epidemiologii ch.rz. – 2 mln, -rozwój informacji o ch.rz. dla pacjentów, lekarzy specjalistów – 2,8 mln, -edukacja personelu medycznego – 0,5 mln, -skrining, testy diagnostyczne – 20,0 mln -refundacja leków sierocych – 40,0 mln RAZEM70 mln euro (ok. 210 mln PLN) Wg danych Pani Doc. Jolanty Sykut-Cegielskiej Agencja Oceny Technologii Medycznych

19 INNOWACYJNOŚĆ TECHNOLOGICZNA INNOWACYJNOŚĆ FARMAKOLOGICZNA (nowy mechanizm działania) INNOWACYJNOŚĆ TERAPEUTYCZNA (kliniczna) Innowacyjność marketingowa Agencja Oceny Technologii Medycznych

20 Niektóre leki sieroce to nie tylko innowacyjność, ale i rewolucja P.B.SzNadciśnienie płucne TasignaTracleer SprycelVentavis GlivecRevatio Thelin Leki sieroce stanowią jedynie 10,2 % wszyskich rejestrowanych leków innowacyjnych Agencja Oceny Technologii Medycznych

21 ALE SĄ i inne przykłady: Europa/EMA Ibuprofen - lek powszechnie stosowany i doskonale znany W 2004 r. został zarejestrowany jako lek sierocy w leczeniu przetrwałego przewodu tętniczego (ang. patent ductus arteriosus) u wcześniaków. Trójtlenek arsenu (arszenik), znana od dawna substancja, została zarejestrowana w 2000 r. jako lek sierocyw leczeniu II linii ostrej białaczki promielocytowej USA/FDA zarejestrowane jako leki sieroce są popularne substancje od dawna stosowane w leczeniu znanych chorób zakaźnych, które aktualnie uznawane są w krajach rozwiniętych za schorzenia rzadkie. Dotyczy to m.in. antybiotyków stosowanych w leczeniu gruźlicy, ryfampicyny i ryfapentyny czy halofantryny, meflokiny i siarczanu chininy w malarii

22 BÓL PRZEWLEKŁY trudno uznać za chorobę rzadką ZYKONOTYD (Prialt) lek sierocy! jad ślimaka Conus magus żyjącego na rafach koralowych na Filipinach działa paraliżująco, jest 100x silniejszy od MF podaje się kanałowo, dooponowo Agencja Oceny Technologii Medycznych

23 Pięć ograniczeń dla pełnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa leków sierocych (five toos): -too few – za mała liczebność populacji, -too simple – za prosty schemat terapeutyczny, -too narrow (dosage range) – za wąski zakres stosowanych dawek, -too median-aged – za małe zróżnicowanie wiekowe grupy, -too brief – za krótki okres obserwacji Agencja Oceny Technologii Medycznych

24 24 Source: Harald Enzmann presentation: New Trends in the Alignment of Regulatory and HTA Bodies in Europe, February 15th-16th, Barcelona

25 WNIOSKI DRAMATYCZNIE WZRASTA LICZBA CHORÓB RZADKICH I ULTRA RZADKICH PRZEMYSŁ ogranicza wydatki na R&D (przypadki znane już z historii antybiotyków) Od 2004 r. notuje się spadek rejestracji nowych leków MILION$ zainwestowany w marketing zwraca się po 2 latach MILION zainwestowany w R&D często jest stracony! Agencja Oceny Technologii Medycznych

26 Pytania Czy leki rekomendować daną technologią ze środków publicznych? -DLA KOGO? CZY JEST POTRZEBNY, NIEZBĘDNY? konfrontacja z naturalnym przebiegiem choroby -CZY JEST SKUTECZNY? na jakim poziomie, czy leczy (zwalcza) ból, czy powoduje powrót do zdrowia (w chorobie nowotworowej, chorobie rzadkiej) -CZY JEST OPŁACALNY? analiza efektywności kosztowej -CZY STOSOWANIE TRZEBA, CZY NALEŻY KONTROLOWAĆ? -CZY NAS NA TO STAĆ? analiza wpływu na budżet -CZY NALEŻY PODJĄĆ DECYZJĘ POLITYCZNĄ? NIEZALEŻNĄ OD WSZYSTKICH WYŻEJ WYMIENIONYCH! Agencja Oceny Technologii Medycznych

27 DYLEMAT,czy w medycynie należy popierać : Pogląd Egalitarny=równość szans, zrównanie praw wszystkich obywateli Bez względu na ich przekonania…rodzaj choroby Pogląd Utylitarny=dać największe szczęście największej liczbie ludzi zachowując zdrowy rozsądek

28

29 I jak głosił J.MILL : TEN CZŁOWIEK JEST MORALNY, KTÓRY POSTĘPUJE Z MYŚLĄ O SPOŁECZEŃSTWIE I DLA JEGO DOBRA. Może pożenić egalitaryzm i utylitaryzm – dać maksymalnie wszystkim zachowując zdrowy rozsądek i kierować się odpowiedzialnością za finanse publiczne

30 … Dziękuję za uwagę! Agencja Oceny Technologii Medycznych


Pobierz ppt "STANOWISKO AOTM w sprawie rekomendacji finansowania ze środków publicznych leków sierocych Agencja Oceny Technologii Medycznych …wątpliwości Wojciech Matusewicz."

Podobne prezentacje


Reklamy Google