Agencja Oceny Technologii Medycznych

Prezentacja na temat: "Agencja Oceny Technologii Medycznych"— Zapis prezentacji:

1 Agencja Oceny Technologii Medycznych
STANOWISKO AOTM w sprawie rekomendacji finansowania ze środków publicznych leków sierocych …wątpliwości Wojciech Matusewicz

2 50 leków wystarcza do leczenia 70% chorych
Agencja Oceny Technologii Medycznych Rynek lekowy 50 leków wystarcza do leczenia 70% chorych 210 refundowanych leków zażywa chorych Te 210 substancji to 92% rynku Pozostałe leki to kategoria leku specjalistycznego (w tym leki sieroce) wymagającego ścisłego monitorowania

3 Lek jest zalecany pacjentom cierpiącym na rzadko występujące choroby
Agencja Oceny Technologii Medycznych ORPHAN DRUG – 1983 r., USA Lek jest zalecany pacjentom cierpiącym na rzadko występujące choroby Rozporządzenie UE 141/2000, 847/2000 Komitet ds. Leków Sierocych – Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)

4 Agencja Oceny Technologii Medycznych
RZADKOŚĆ Pojęcie ekonomiczne oznaczające ograniczoność zasobów czynników produkcji (ziemi, pracy, kapitału), powodujące konieczność wyboru: co, jak i dla kogo.

5 CHORÓB RZADKICH I ULTRA RZADKICH
Agencja Oceny Technologii Medycznych CHOROBY RZADKIE UE 30 mln chorych USA mln CHORÓB RZADKICH I ULTRA RZADKICH 6 000 – (a w latach 90. XX wieku tylko ) Japonia 2,5/10 000 UE 5,0/10 000 USA 7,0/10 000 ULTRA RZADKIE 1:50 000/

6 47% (29)-Leki stosowane w onkologii 5 nowych rzadkich chorób/ tydzień
Agencja Oceny Technologii Medycznych EMA nadała dotychczas status leku sierocego lekom (stan na koniec 2011 r. ) 47% (29)-Leki stosowane w onkologii 5 nowych rzadkich chorób/ tydzień 80% tło genetyczne 65% przebieg bardzo ciężki 50% upośledza rozwój 70% ujawnia się do 2. r.ż. 35% umiera w 1. r.ż. 12% umiera w r.ż.

7 STARE „LEKI” (substancje) do NOWYCH WSKAZAŃ CENA
Agencja Oceny Technologii Medycznych STARE „LEKI” (substancje) do NOWYCH WSKAZAŃ CENA Czy wszystkie leki sieroce to na tyle wielka innowacyjność, co tłumaczyłoby olbrzymi koszt opcji terapeutycznej Np. Thalidomide Przykład pseudoinnowacyjności (pomijając leki sieroce) Bisfosfoniany – Osteoporoza Błękit metylenowy – Ch. Alzheimera Antybiotyki - ? Nie w każdym przypadku wysokie koszty terapii są uzasadnione. Przykładem jest ibuprofen, który podawany doustnie jako lek przeciw bólowy kosztuje £0.08 za gram, natomiast jako dożylny lek sierocy kosztuje £6575 za gram

8 Zachęty dla producentów leków sierocych
Agencja Oceny Technologii Medycznych Zachęty dla producentów leków sierocych Europa USA Podatki Zwiększenie kredytowania wynalazczości Odpis podatkowy powyżej 50% w kosztach badań klinicznych Kryteria Epidemiologiczne lub finansowe bez satysfakcjonujących wyznaczników przeżycia Epidemiologiczne lub finansowe Ustalenia rynkowe 10 lat 7 lat

9 Dostęp do „orphanów” SZYBKI – Francja ŁATWY – Niemcy, Szwecja
Agencja Oceny Technologii Medycznych Dostęp do „orphanów” SZYBKI – Francja ŁATWY – Niemcy, Szwecja KLASYCZNY – Grecja WOLNY – Austria, Belgia, Anglia ZALEŻNY OD INDYWIDUALNYCH PRZYPADKÓW – Portugalia COMPASSIONATE USE – dostęp do leków przed rejestracją dla indywidualnych chorych W żadnym wypadku – Niemcy, Włochy, Francja, Portugalia TAK – Austria, Dania, Finlandia, Grecja, Irlandia, Hiszpania, Szwecja, Anglia, kraje Beneluksu

10 LEKI ONKOLOGICZNE O STATUSIE „ORPHAN” ZAREJESTROWANE W EMA (stan na marzec 2012 r.)
nazwa handlowa nazwa chemiczna wskazanie Afinitor everolimus Carcinoma, Renal Cell Arzerra ofatumumab Leukemia, Lymphocytic, Chronic, B-Cell Atriance nelarabine Precursor T-Cell Lymphoblastic Leukemia-Lymphoma Ceplene histamine dihydrochloride Leukemia, Myeloid, Acute Evoltra clofarabine Precursor Cell Lymphoblastic Leukemia-Lymphoma Glivec imatinib Leukemia, Myelogenous, Chronic, BCR-ABL PositiveDermatofibrosarcomaGastrointestinal Stromal TumorsHypereosinophilic SyndromeMyelodysplastic-Myeloproliferative DiseasesPrecursor Cell Lymphoblastic Leukemia-Lymphoma Litak cladribine Leukemia, Hairy Cell Mepact mifamurtide Osteosarcoma Mozobil plerixafor Multiple MyelomaHematopoietic Stem Cell TransplantationLymphoma Mylotarg gemtuzumab ozogamicin Nexavar sorafenib Carcinoma, Renal CellCarcinoma, Hepatocellular Revlimid lenalidomide Multiple Myeloma Sprycel dasatinib Precursor Cell Lymphoblastic Leukemia-LymphomaLeukemia, Myelogenous, Chronic, BCR-ABL Positive Tasigna nilotinib Leukemia, Myelogenous, Chronic, BCR-ABL Positive Thalidomide Celgene thalidomide Torisel temsirolimus Carcinoma, Renal CellLymphoma, Mantle-Cell Trisenox arsenic trioxide Leukemia, Promyelocytic, Acute Votubia Astrocytoma Vyndagel tafamidis Amyloidosis Yondelis trabectedin Ovarian NeoplasmsSarcoma

11 Leki sieroce oceniane przez AOTM
Agencja Oceny Technologii Medycznych Leki sieroce oceniane przez AOTM AOTM oceniła 25 z 62 zarejestrowanych leków sierocych. 2 z nich były ocenione w więcej niż jednym wskazaniu (imatinib – w 5, sorafenib w 2). 44% (11 leków) z wydanych rekomendacji odnosiło się do leków onkologicznych. Łącznie Agencja wydała 30 rekomendacji, z czego 24 były pozytywne, 6 negatywnych. Podstawową przesłanką do wydania wszystkich negatywnych rekomendacji były zastrzeżenia co do jakości przedstawionych dowodów naukowych, a tym samym skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

12 Leki sieroce oceniane przez AOTM
Agencja Oceny Technologii Medycznych Leki sieroce oceniane przez AOTM Glivec (2001) – program terapeutyczny GIST/ P.B.Sz Tracleer (2002) – program terapeutyczny AH (pozytywna rekomendacja) Aldurazyme (2003) – program terapeutyczny MPS I Ventavis – program terapeutyczny PAH (pozytywna rekomendacja) Revatio – program terapeutyczny PAH (pozytywna rekomendacja)

13 Leki sieroce oceniane przez AOTM
Agencja Oceny Technologii Medycznych Leki sieroce oceniane przez AOTM Fabrazyme - Somavert - Torisel - Elaprase - Naglazyme - Xagrid - Tracleer + Zavesca + Cystadane +

14 Kuvan + Myozyme + Nplate + Ventavis + Volibris + Increlex + Revatio +
Agencja Oceny Technologii Medycznych Kuvan + Myozyme + Nplate + Ventavis + Volibris + Increlex + Revatio + Aldurazyme + Atriance +

15 Nexavar + (nerka, wątroba)
Agencja Oceny Technologii Medycznych Revlimid + Sprycel + Vidaza + Yondelis Nexavar + (nerka, wątroba) Glivec + ( PBSz, GIST, OBL, Z. Mielodysplastyczne, Wlóknomięsaki Skóry Tasigna +

16 Evoltra - / + r. 2012 Arzerra r. 2012 + Trisenox r. 2012 + 2012 r.
Agencja Oceny Technologii Medycznych 2012 r. Evoltra - / + r. 2012 Arzerra r Trisenox r

17 OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ AOTM
Agencja Oceny Technologii Medycznych OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ AOTM W Polsce jest już wprowadzana metoda „dzielenia ryzyka” (ang. risk sharing) w odniesieniu do technologii lekowych. Polega ona na warunkowym finansowaniu rekomendowanej technologii przez okres np. dwóch lat, a następnie na ponownej jej ocenie. Jeżeli technologia okaże się nieskuteczna, wnioskodawca (producent technologii lub podmiot odpowiedzialny) powinien ponosić część kosztów jej warunkowego finansowania.

18 Agencja Oceny Technologii Medycznych
Francja (podobno zbliżająca się do ideału w opiece nad chorymi na choroby rzadkie) Ile wydaje na choroby rzadkie i ultra rzadkie? Finansowanie nauki – 22,5 mln/ 4 lata Priorytety (istotne kosztowo) – 5,5 mln/ rok: poszerzanie wiedzy nt. epidemiologii ch.rz. – 2 mln, rozwój informacji o ch.rz. dla pacjentów, lekarzy specjalistów – 2,8 mln, edukacja personelu medycznego – 0,5 mln, skrining, testy diagnostyczne – 20,0 mln refundacja leków sierocych – 40,0 mln RAZEM 70 mln euro (ok. 210 mln PLN) Wg danych Pani Doc. Jolanty Sykut-Cegielskiej

19 INNOWACYJNOŚĆ TECHNOLOGICZNA
Agencja Oceny Technologii Medycznych INNOWACYJNOŚĆ TECHNOLOGICZNA INNOWACYJNOŚĆ FARMAKOLOGICZNA (nowy mechanizm działania) INNOWACYJNOŚĆ TERAPEUTYCZNA (kliniczna) Innowacyjność marketingowa

20 Niektóre leki sieroce to nie tylko innowacyjność, ale i rewolucja
Agencja Oceny Technologii Medycznych Niektóre leki sieroce to nie tylko innowacyjność, ale i rewolucja P.B.Sz Nadciśnienie płucne Tasigna Tracleer Sprycel Ventavis Glivec Revatio Thelin Leki sieroce stanowią jedynie 10,2 % wszyskich rejestrowanych leków innowacyjnych

21 ALE SĄ i inne przykłady:
Europa/EMA Ibuprofen - lek powszechnie stosowany i doskonale znany W 2004 r. został zarejestrowany jako lek sierocy w leczeniu przetrwałego przewodu tętniczego (ang. patent ductus arteriosus) u wcześniaków. Trójtlenek arsenu (arszenik), znana od dawna substancja, została zarejestrowana w 2000 r. jako lek sierocyw leczeniu II linii ostrej białaczki promielocytowej USA/FDA zarejestrowane jako leki sieroce są popularne substancje od dawna stosowane w leczeniu znanych chorób zakaźnych, które aktualnie uznawane są w krajach rozwiniętych za schorzenia rzadkie. Dotyczy to m.in. antybiotyków stosowanych w leczeniu gruźlicy, ryfampicyny i ryfapentyny czy halofantryny, meflokiny i siarczanu chininy w malarii

22 BÓL PRZEWLEKŁY trudno uznać za chorobę rzadką
Agencja Oceny Technologii Medycznych BÓL PRZEWLEKŁY trudno uznać za chorobę rzadką ZYKONOTYD (Prialt) lek sierocy! jad ślimaka Conus magus żyjącego na rafach koralowych na Filipinach działa paraliżująco, jest 100x silniejszy od MF podaje się kanałowo, dooponowo

23 Agencja Oceny Technologii Medycznych
Pięć ograniczeń dla pełnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa leków sierocych („five too’s”): too few – za mała liczebność populacji, too simple – za prosty schemat terapeutyczny, too narrow (dosage range) – za wąski zakres stosowanych dawek, too median-aged – za małe zróżnicowanie wiekowe grupy, too brief – za krótki okres obserwacji

24 Source: Harald Enzmann presentation: New Trends in the Alignment of Regulatory and HTA Bodies
in Europe, February 15th-16th, Barcelona

25 WNIOSKI DRAMATYCZNIE WZRASTA LICZBA CHORÓB RZADKICH I ULTRA RZADKICH
Agencja Oceny Technologii Medycznych WNIOSKI DRAMATYCZNIE WZRASTA LICZBA CHORÓB RZADKICH I ULTRA RZADKICH PRZEMYSŁ ogranicza wydatki na R&D (przypadki znane już z historii antybiotyków) Od 2004 r. notuje się spadek rejestracji nowych leków MILION$ zainwestowany w marketing zwraca się po 2 latach MILION zainwestowany w R&D często jest stracony!

26 Czy leki rekomendować daną technologią ze środków publicznych?
Agencja Oceny Technologii Medycznych Pytania Czy leki rekomendować daną technologią ze środków publicznych? DLA KOGO? CZY JEST POTRZEBNY, NIEZBĘDNY? konfrontacja z naturalnym przebiegiem choroby CZY JEST SKUTECZNY? na jakim poziomie, czy leczy (zwalcza) ból, czy powoduje powrót do zdrowia (w chorobie nowotworowej, chorobie rzadkiej) CZY JEST OPŁACALNY? analiza efektywności kosztowej CZY STOSOWANIE TRZEBA, CZY NALEŻY KONTROLOWAĆ? CZY NAS NA TO STAĆ? analiza wpływu na budżet CZY NALEŻY PODJĄĆ DECYZJĘ POLITYCZNĄ? NIEZALEŻNĄ OD WSZYSTKICH WYŻEJ WYMIENIONYCH!

27 DYLEMAT ,czy w medycynie należy popierać :
Pogląd Egalitarny=równość szans, zrównanie praw wszystkich obywateli Bez względu na ich przekonania…rodzaj choroby Pogląd Utylitarny=dać największe szczęście największej liczbie ludzi zachowując zdrowy rozsądek

28

29 I jak głosił J.MILL : TEN CZŁOWIEK JEST MORALNY , KTÓRY POSTĘPUJE Z MYŚLĄ O SPOŁECZEŃSTWIE I DLA JEGO DOBRA . Może pożenić egalitaryzm i utylitaryzm – dać maksymalnie wszystkim zachowując zdrowy rozsądek i kierować się odpowiedzialnością za finanse publiczne

30 Agencja Oceny Technologii Medycznych
… Dziękuję za uwagę!