Rafał Zyśk Finansowanie przez NFZ terapii lekowych wysoce kosztownych Rafał Zyśk Departament Gospodarki Lekami Narodowy Fundusz Zdrowia

Rafał Zyśk Świadczenia w ramach których mogą być finansowane wysoce kosztowne technologie lekowe Programy terapeutyczne Farmakoterapia niestandardowa Chemioterapia niestandardowa

Rafał Zyśk Założenia dla programów terapeutycznych przewidziane dla najbardziej kosztownych terapii przewidziane dla niewielkich populacji pacjentów przewidziane dla wskazań z precyzyjnie określonymi kryteriami włączenia i wykluczenia pacjenta monitorowanie ilości pacjentów oraz efektywności terapii (w planie) technologie medyczne o udowodnionej efektywności klinicznej technologie medyczne najbardziej opłacalne z opcjonalnych uwzględnienie wpływu na budżet płatnika publicznego poprawa systemu sprawozdawczo-rozliczeniowego – monitorowanie pacjentów w PT na zasadach rejestru klinicznego! … i weryfikacja zasadności finansowania technologii po 1-3 latach na podstawie rzeczywistych danych (plany na przyszłość)

Rafał Zyśk Cechy dobrego rejestru 1.prowadzony na podstawie protokołu, 2.ukierunkowany na pierwszorzędowe punkty końcowe (przeżycie, wyleczenie/objawy uciążliwe dla pacjenta, jakość życia), 3.zbiera dane o istotnych zdarzeniach generujących koszty, 4.obejmuje w miarę możliwości całą leczoną populację, 5.monitorowany / audyt zewnętrzny, 6.połączony z podobnymi rejestrami w innych krajach – WYNIKI ZBIORCZE!

Rafał Zyśk NFZ finansuje w ramach katalogu programów terapeutycznych dwa z zarejestrowanych, formalnie przyjętych przez UE leków sierocych: PROGRAM LECZENIA CHOROBY GAUCHER'A IMIGLUCERAZĄ (56 pacjentów), PROGRAM LECZENIA CHOROBY HURLER LARONIDAZĄ (13 pacjentów)

Rafał Zyśk ZESTAWIENIE FINANSOWANYCH PRZEZ NFZ CHORÓB RZADKICH W RAMACH PT

Rafał Zyśk W trakcie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych (Polish HTA Agency): LECZENIE CHOROBY POMPEGO LEKIEM MYOZYME LECZENIE CHOROBY FABRYEGO LEKIEM FABRAZYME LECZENIE CHOROBY NEWMANNA-PICKA LEKIEM ZAVESCA

Rafał Zyśk Nie rekomendowane do finansowania ze środków publicznych przez przez Agencję Oceny Technologii Medycznych (Polish HTA Agency): LECZENIE MUKOPOLISACHARYDOZY TYPU VI LEKIEM NAGLAZYME

Rafał Zyśk Therapeutical programs in Treatment of breast cancer with docetaxel 2. Treatment of breast cacner with capecitabine 3. Treatment of breast cancer with trastuzumab 4. Treatment of colorectal cancer with irinotecan 5. Treatment of colorectal cancer with capecitabine 6. Treatment of glioma with temozolomide 7. Treatment of ovarian cancer with topotecan 8. Treatment of chronic myeloid leukaemia with imatinib 9. Treatment of gastrointestinal stromal tumours (GIST ) with imatinib 10. Treatment of malignant lymphoma with rituxmab 11. Treatment of ovarian cancer with paclitaxel 12. Treatment of idiopathic thrombocytaemia with anagrelide 13. Treatment of ovarian cancer with paclitaxel 14. Treatment of children with primary immune deficiency with immunoglubulin 15. Treatment of myodystonia with botulin toxin 16. Treatment of infantile cerebral palsy with botulin toxin 17.Treatment of sclerosis multiplex with glatiramer 18. Treatment of sclerosis multiplex with interferon beta 19. Treatment of chronic virus hepatitis type B with lamivudine 20. Treatment of myocardial infarction with abciximab 21. Treatment of rheumatoid arthritis with infliximab 22. Treatment of sepsis with activated protein C 23. Treatment of anaemia of non-dialysed patients with chronic renal disease 24. Enzyme replacement therapy of Gaucher disease with imiglucerase 25.Treatment of dwarfish chldren with somatotropin hypopituitarism with growth hormone 26. Treatment of dwarfish chlidren with Turner syndrome with growth hormone 27. Treatment of dwarfish chlildren with chronic renal disease with growth hormone 28. Enzyme replacement therapy of Hurler disease with laronidase 29. Treatment of rheumatoid arthritis with leflunomide 30. Treatment of rheumatoid arthritis and juvenile arthritis with etanercept 31. Treatment of virus hepatitis C or B with pegylated interferon alpha 32. Treatment of virus hepatitis B or C with natural interferon alpha 33. Treatment of virus hepatitis B or C with recombinant interferon alpha 34. Immunosupressive treatment with mycophenolate mofetil 35. Immunosupressive treatment with sirolimus 36. Immunosupressive treatment with tacrolimus 37. Treatment of children with Prader Willi syndrome with growth hormone

Rafał Zyśk New therapeutical programs in 2008 Breast cancer - adjuvant therapy with trastuzumab or docetaxel Chronic myeloid leukaemia -second line therapy with double dose of imatinib or dasatinb Myocardial infarction - eptifibatide or tirofiban RA and JA - first line therapy with infliximab or adalimumab RA and JA - second line therapy with rituximab or abatacept Gaucher desease – enzyme replacement therapy with miglustat Lamivudine- resistant chronic hepatitis B - therapy with entecavir or adefovir Plasmocytoma - therapy with bortezomib Crohns disease in children - therapy with infliximab Crohns disease in adults - therapy with budesonide or adalimumab or infliximab Pulmonary arterial hypertension - first line therapy - sildenafil - second line therapy - iloprost

Rafał Zyśk Finansowanie terapii w ramach procedury farmakoterapia niestandardowa lub chemioterapia niestandardowa świadczenie pozwalające na terapię pacjentów, których leczenia nie można zakwalifikować w innych pozycjach Katalogu świadczeń szpitalnych, wymagana każdorazowo indywidualnej akceptacji Dyrektora Oddziału Wojewódzkiego NFZ, finansowanie nie zwiększa wysokości kontraktu Oddziału Wojewódzkiego Funduszu wobec szpitala, dyrektor OW wydając zgodę powinien uwzględnić kondycję finansową szpitala występującego z wnioskiem.

Rafał Zyśk Rozwój gospodarczy a rozwój medycyny GOSPODARKA MEDYCYNA

Rafał Zyśk Sens stosowania technologii medycznej Przynosi więcej korzyści niż szkód Przynosi więcej szkód niż korzyści Efekt nieznany

Rafał Zyśk Rejestracja – termin prawny (market authorization) On label zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi; wyniki III fazy badań, RCT Off label poza wskazaniami rejestracyjnymi; Soft label poza wskazaniami rejestracyjnymi, ale są przesłanki dotyczące skuteczności terapii na podstawie badań z ograniczeniami metodycznymi REJESTRACJA REFUNDACJA

Rafał Zyśk Poza czy zgodnie ze wskazaniami? STATUS REJESTRACYJNYKLINIKAPROBLEMY REGULATORA On label Aktualna wiedza medyczna Off label Soft label Zastosowanie zgodnie z aktualną wiedzą medyczną przy jednoczesnym braku wskazań rejestracyjnych Off labelEksperyment medyczny

Rafał Zyśk Stanowisko Ministra Zdrowia z

Rafał Zyśk Deklaracja Helsińska rozróżnia eksperyment medyczny od użycia leku poza wskazaniami rejestracyjnymi W nawiązaniu do stanowiska Ministerstwa Zdrowia oraz zasad etycznych ujętych w Deklaracji Helsińskiej z 1964 r. (z poźn. zm.), w przypadku zastosowania produktu leczniczego poza wskazaniami rejestracyjnymi, Narodowy Fundusz Zdrowia wymaga od świadczeniodawcy: 1.wcześniejszego sprawdzenia, czy istnieją inne opcjonalne sposoby postępowania o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu, 2.wcześniejszego uzyskania pisemnej, świadomej zgody pacjenta (zgodnie z załączonym wzorem) na wdrożenie u niego leczenia poza wskazaniami rejestracyjnymi, 3.prowadzenia monitorowania stanu zdrowia pacjenta; we wszystkich przypadkach nowe informacje dotyczące efektywności leku oraz stanu zdrowia pacjenta powinny zostać zapisane.

Rafał Zyśk Etyka Współczesny lekarz nie ma już moralnego prawa patrzeć na medycynę w kategoriach "nie obchodzi mnie jakimi środkami walczę o życie i zdrowie pacjenta". Bo każda decyzja lekarska to coś za coś / "trade off" - tak naprawdę ratując X zmniejszam szansę Y na leczenie (co nie oznacza wyleczenie) - dłuższe udawanie, ucieczka od tego ważnego dylematu jest zwykłym chowaniem głowy w piasek. Marek Kokot

Rafał Zyśk Koszt terapii jest dziś kwestią etyczną! 5 mln złotych 3 dzieci i niewielka korzyść zdrowotna 300 dorosłych z chorobą nowotworową i duża korzyść zdrowotna – wydłużenie życia średnio o 10 lat Kolejka jest czynnikiem o udowodnionej szkodliwości Ograniczenie dostępności

Rafał Zyśk Co wiedzieć chce decydent (w tym lekarz)? 1.Czy jest to technologia o udowodnionej efektywności? 2.Jaka jest siła interwencji w porównaniu z opcjami? (która z opcji jest najbardziej efektywna i o ile przewyższa pozostałe?) 3.Która z opcji jest najbardziej opłacalna i o ile przewyższa pozostałe? 4.Czy uzasadnione jest finansowanie technologii w ramach dostępnych środków? Jakie zmiany wywoła przyznanie technologii uprzywilejowanej pozycji rynkowej?

Rafał Zyśk Prescrire International – efektywność nowych leków

Rafał Zyśk Dziękuję Państwu za uwagę