Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Aspekty nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii: Badania dotyczące skuteczności przeprowadzane po wydaniu pozwolenia (ang. Post-Authorisation Efficacy Studies, PAES)

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  „Celem jest umożliwienie organom regulacyjnym zażądania przeprowadzenia takich badań, gdy istnieją ważne pytania na temat skuteczności leku, na które można odpowiedzieć jedynie po wprowadzeniu produktu leczniczego do obrotu lub gdy pojawiają się pytania w okresie po wydaniu pozwolenia” — Dr Stella Blackburn, EMA, Plany odnoszące się do badań dotyczących skuteczności przeprowadzanych po wydaniu pozwolenia (ang. Post-Authorisation Safety Studies, PAES)

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii W momencie udzielenia zezwolenia na obrót W przypadku pojawienia się obaw dotyczących niektórych aspektów skuteczności, które można rozwiązać jedynie po wprowadzeniu produktu leczniczego do obrotu. Po udzieleniu zezwolenia na obrót Gdy zrozumienie choroby lub metoda kliniczna wskazują, że poprzednie oceny skuteczności mogą wymagać znacznej korekty. Badania dotyczące skuteczności przeprowadzane po wydaniu pozwolenia nie powinny prowadzić do przedwczesnego udzielania zezwolenia na obrót. Nie mogą być one wykorzystywane do podważenia wstępnych dowodów wymaganych do udzielenia standardowego zezwolenia na obrót. 3 Zakres badań dotyczących skuteczności przeprowadzanych po wydaniu pozwolenia

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  Właściwe organy krajowe  Europejska Agencja Leków  Komisja Europejska  Badania dotyczące skuteczności przeprowadzane po wydaniu pozwolenia są regulowane rozporządzeniem UE nr 357/2014 w odniesieniu do sytuacji, w których mogą być wymagane badania po wydaniu pozwolenia.  Dostępne na stronie content/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=EN (ostatnio pobrane 29 września 2015 r.). content/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=EN 4 Kto może rozpocząć badanie dotyczące skuteczności przeprowadzane po wydaniu pozwolenia?

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  Wstępna ocena skuteczności na podstawie zastępczych punktów końcowych, która wymaga weryfikacji  W przypadku produktów leczniczych stosowanych w skojarzeniu z innymi lekami mogą być potrzebne dodatkowe dane dotyczące skuteczności w celu wyjaśnienia wątpliwości  Wątpliwości w odniesieniu do skuteczności produktu leczniczego w niektórych podgrupach, które nie mogą być rozwiązane przed dopuszczeniem do obrotu  Zmiana wiedzy na temat standardowej opieki w przypadku choroby lub farmakologii produktu leczniczego 5 Do jakich kwestii powinno się odnieść badanie dotyczące skuteczności przeprowadzane po wydaniu pozwolenia? (1)

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  Potencjalny brak skuteczności w dłuższej perspektywie, który budzi obawy w odniesieniu do utrzymania dodatniego bilansu korzyści i ryzyka produktu leczniczego.  Zastosowanie produktu leczniczego w warunkach rzeczywistych może znacząco wpływać na korzyści stosowania produktu leczniczego wykazane w badaniach klinicznych. W niektórych przypadkach, np. dotyczących szczepionek, prowadzenie badań nad skutecznością ochronną nie było możliwe w trakcie badań klinicznych.  Nowe konkretne i obiektywne czynniki naukowe mogą stanowić podstawę do stwierdzenia, że poprzednie oceny skuteczności będą wymagać znacznej korekty. 6 Do jakich kwestii powinno się odnieść badanie dotyczące skuteczności przeprowadzane po wydaniu pozwolenia? (2)