Finansowanie innowacji Dostęp Pacjenta do najnowszych osiągnięć medycyny W jaki sposób finansować kosztowne terapie? Serdecznie dziękuję za oddanie głosu oraz za uczynienie tej zasadniczej kwestii dostępu do innowacji jednym z tematów naszej sesji. Odpowiadając na Pana pytanie, chciałbym zacząć od w miarę precyzyjnego nakreślenia obszaru naszej dyskusji. Skoro używamy sformuowań osiągnięcia medycyny i kosztowne terapie zastanówmy się: jakie warunki powinno spełniać takie najnowsze „osiągnięcie medycyny” aby system (czy precyzyjniej regulator systemu) chciał go objąć finansowaniem. Skoro zastanawiamy się w jaki sposób finansować kosztowne terapie to znaczy że zgadzamy się, że system ma problem z podołaniem temu zadaniu oraz że problem ten nie jest związany jedynie z bezwzględnym brakiem środków finansowych Dominik Dziurda mgr farm., MBA Menadżer Działu Oceny Technologii Medycznych GSK Services Sp. z o.o. dominik.r.dziurda@gsk.com

Terapie nowoczesne vs Terapie innowacyjne Kiedy system powinien chcieć finansować kosztowne, najnowsze osiągnięcia medyczne. Generalna odpowiedź brzmi, że warunkiem podstawowym jest niesienie przez nie innowacji klinicznej istotnej z perspektywy pacjenta. Innowacyjność kliniczna jest to ta wartość dodana, którą nowa technologia dostarcza w odniesieniu do istotnych klinicznie punktów końcowych w relacji do obecnie stosowanych standardów w danym wskazaniu

Innowacyjność / ocena technologii medycznej w oparciu o dodatkową wartość Standardy terapeutyczne / dostępne dla pacjenta (finansowane) technologie odniesienia Priorytety zdrowotne / niezaspokojone potrzeby zdrowotne Ocena ekonomiczna – czy stosowanie danej terapii jest uzasadnione ze względów ekonomicznych Siła i jakość danych klinicznych Proces oceny technologii medycznej umożliwia podejmowanie decyzji regulatorom ochrony zdrowia w oparciu o wiarygodne badania naukowe oraz wyniki analiz ekonomicznych i finansowych. Proces oceny przeprowadzany jest zawsze w kontekście specyficznego dla danego kraju systemu ochrony zdrowia. Innowacyjność nie jest pojęciem bezwzględnym, jest bowiem silnie związana ze specyfiką indywidualnego krajowego systemu opieki zdrowotnej. Technologia innowacyjna odpowiada na niezaspokojone potrzeby zdrowotne, jej przewaga powinna być zauważana w odniesieniu do finansowanych technologii odniesienia, powinna być poparta istotnymi dowodami naukowymi. Innowacja powinna być również opłacalna to znaczy oferować dodatkowe efekty zdrowotne po rozsądnej cenie, w ramach akceptowalnego przez system progu opłacalności – wyłączyłbym tutaj z rozważań leki sieroce – ze względu na specyfikę – drogie innowacyjne programy badawcze oraz niezwykle ograniczoną liczebnie populację do której są skierowane W tym miejscu chciałbym wyjaśnić jak rozumiem cenę rozsądną – jest to cena która nagradza producenta innowacyjnych terapii proporcjonalnie do stopnia innowacyjności, którą się lek charakteryzuje. Analogicznie do innowacyjności, cena rozsądna (godziwa) powinna być szacowana indywidualnie na poziomie krajowym. Cena godziwa jest poziomem przy którym technologia staje się opłacalna w danym systemie ochrony zdrowia i nie da się jej automatycznie kopiować pomiędzy krajami. Czy przemysł na poziomie krajowym jest gotowy oferować technologie odpowiadające tej charakterystyce, trudno generalizować, ale przemysł odpowiedzialny, budujący swoją długookresową relację z regulatorem na fundamentach zaufania z pewnością tak. KOSZTY Siła interwencji Jakość badań klinicznych skuteczność dowiedziona w porównaniu do aktywnej technologii EFEKTYWNOŚĆ

Diagnoza Polska jest istotnym graczem na rynku handlu równoległego SYSTEM CEN REFERENCYJNYCH Ustalanie ceny leku na podstawie ceny płaconej na innym rynku lub przez innych płatników Skoro przedstawiam tak różowy stan rzeczy, w czym tkwi problem w opóźnieniu asymilacji innowacji. Dwie pierwsze przyczyny, które wydają się odgrywać bardzo istotne znaczenie to eksport równoległy i system zewnętrznych cen referencyjnych. Zróżnicowanie cen pomiędzy krajami (precyzyjne określanie ceny godziwej na poziomie kraju) skutkuje intensywnym przepływem leków z rynków tańszych do droższych – czego efektem jest zaburzenie systemu oraz co najważniejsze potencjalne utrudnienia w dostępie produktu dla pacjentów w kraju który pełni rolę eksprtera. Drugi system – zewnętrznych cen referencyjnych – tworzący skomplikowaną sieć zależności, skutkującą efektem domina w przypadku obniżenia ceny w jednym z krajów referencyjnych - zdecydowanie zmniejsza elastyczność przemysłu do obniżania cen na rynkach, gdzie dopiero ta obniżona cena jest opłacalna.

Instrumenty dzielenia ryzyka w Ustawie Refundacyjnej POROZUMIENIA CENOWO-WOLUMENOWE POROZUMIENIA RABATOWE uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od wielkości obrotu lekiem uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od zapewnienia przez wnioskodawcę dostaw po obniżonej cenie leku, uzależnienie wysokości urzędowej ceny zbytu od zwrotu części uzyskanej refundacji UMOWY PODZIAŁU RYZYKA OPARTE NA WYNIKACH ZŁOŻONE MECHANIZMY PODZIAŁU RYZYKA Rosnąca popularność porozumień cenowych powoduje, że zapewne można spodziewać się malejącego negatywnego wpływu tych dwóch mechanizmów na leki objęte instrumentami dzielenia ryzyka. Listę dostępnych mechanizmów uwzględnionych w ramach Ustawy Refundacyjnej, jest szeroka – a więc od prostych mechanizmów rabatowania do złożonych wieloetapowych umów podziału ryzyka, które otwierają drogę do rzeczywistego dialogu między płatnikiem a przemysłem. Uzależnienie wielkości przychodu wnioskodawcy od uzyskiwanych efektów zdrowotnych ustalenia innych warunków refundacji mających wpływ na zwiększenie dostępności do świadczeń gwarantowanych lub obniżenie kosztów tych świadczeń.

Wsparcie dostępu do innowacji w praktyce Jednostka chorobowa Mechanizm elastycznej polityki cenowej Reumatoidale zapalenie stawów Koszt miesięcznej terapii obniżany za pomocą rabatów naturalnych (dawki „charytatywne”) Łuszczyca stawowa Koszt miesięcznej terapii utrzymany na stałym poziomie niezależnie od konieczności dostosowania dawki (flat pricing) Niedrobnokomórkowy rak płuca Dynamiczny mechanizm rabatowania zrównujący koszt terapii z aktualną ofertą leku referencyjnego Szpiczak mnogi The manufacturer rebates the full cost of bortezomib for people who after a maximum of four cycles of treatment, have less than a partial response

Diagnoza Polska jest istotnym graczem na rynku handlu równoległego Efektywna asymilacja innowacji wymaga akceptacji pewnego poziomu ryzyka zarówno po stronie producenta jak i regulatora SYSTEM CEN REFERENCYJNYCH Efektywna asymilacja innowacji (definiowana jako szybki i powszechny proces) wymaga akceptacji pewnego poziomu ryzyka zarówno po stronie producenta jak i regulatora. Innowacje w dziewiczych dziedzinach – w których nowo rejestrowane terapie stanowią pierwszą opcję terapeutyczną dostępną od kilkunastu bądź kilkudziesięciu lat – z samej istoty programu rozwoju klinicznego, mogą być wspierane wynikami badań klinicznych które nie w pełni przedstawiają oczekiwaną wartość nowej technologii – W takim przypadku kwestią zasadniczą jest przyjęcie przez regulatora jasnego paradygmatu – celem procesu refundacji jest efektywne udostępnianie innowacji dla Pacjenta – dla osiągnięcia tego celu wszelkie środki i mechanizmy są akceptowane – czyli determinacja musi występować po obydwu stronach dialogu. Niezbędne jest jasne zadeklarowanie celu procesu refundacji – udostępnienie innowacji dla Pacjenta Ustalanie ceny leku na podstawie ceny płaconej na innym rynku lub przez innych płatników

Deklaracja Value for money Zapewnienie stabilności i przewidywalności Wspieranie rozwoju innowacji Ułatwienie dostępu i wykorzystania nowych leków Zapewnienie stabilności i przewidywalności Dobrze ilustruje to podejście zbiór założeń które przyświecają angielskiemu instytutowi doskonałości klinicznej (NICE)

Elastyczny próg opłacalności Na zakończenie chciałbym podzielić się z Państwem komentarzem odnośnie literalnego wprowadzenia do ustawy refundacyjnej zapisu o przyjęciu progu opłacalności na poziomie 3 PKB. Szeroka dyskusja wokół optymalnej wartości tego progu pokazuje, że arbitralne wyznaczenie takiego progu jest niemożliwe i że w podejmowaniu decyzji refundacyjnych koszt uzyskania dodatkowej jednostki efektu zdrowotnego analizuje w kontekście problemu zdrowotnego i populacji dla której przeznaczona jest dana technologia. Jasne wpisanie do ustawy chciałbym interpretować pozytywnie jak zwrócenie większej uwagi na pojęcie value for monay, - i jako zapewnienie, że decyzje będą podejmowane po obiektywnej, kompleksowej ocenie i dialogu z producentem. Możliwa jest też druga interpretacja, że próg ten będzie interpretowany literalnie i ta interpretacja będzie brała górę nad kompelksową oceną.

Jak działać efektywniej? Paradygmatem procesu refundacji powinno być umożliwienie efektywnego dostępu do innowacji dla Pacjenta Wymaga to zaakceptowania pewnego poziomu ryzyka zarówno przez producenta jak i regulatora systemu Wczesny, otwarty dialog regulatora z przemysłem może przynieść znaczący postęp w dostępie Pacjenta do innowacyjnych technologii Pytanie postawione na wstępie – w jaki sposób finansować kosztowne terapie nie jest proste – w większym stopniu jest to związane z potrzebą budowania pozytywnego środowiska– a więc determinacji po stronie płatnika, zaakceptowania ryzyka związanego z decyzja refundacyjną. Wczesny otwarty dialog regulatora z producentem jest wstanie przynieść znaczący postęp w dostępie pacjentów do innowacyjnych terapii.

Snapshot of HTA in CEE – formal aspects   CE country HTA Agency Model HO/FE Dpt at MoH, Insurance Fund Guidelines HTA role Obligation to submit HTA Transparency Key driver of decision Private HTA supplierrs Bulgaria x NCPHP? Small Low No Czech republic √ Int Reference Pricing and added value in comparison to existing standard Few Estonia UTA?  √  Important Hungary √ Light EMKI/ESKI Medium Preference to dominant technologies Latvia VEC High Budget neutrality or cost-saving Lithuania VASPVT Poland √ Mixed AHTAPOL Added value, C/E Many Romania Slovakia SLOVAHTA Important Added value comparing to standard, or if not neutral budget impact Slovenia NIPH-RS NCPHP, National Centre of Public Health Protection, Bulgaria UTA – University of Tartu, Estonia EMKI, Institute for Healthcare Quality Improvement and Hospital Engineering, Hungary ESKI, National Institute for Strategic Health Research, Hungary VEC, Centre of Health Economics, Latvia VASPVT, State Health Care Accreditation Agency, Ministry of Health (FP), Lithuania AHTAPol, Agency for HTA (FP), Poland SLOVATHA, Slovak Agency for Health Technology Assessment, Slovakia NIPH-RS, National Institute of Public Health of the Republic of Slovenia Głogowski C. 2011EFPIA Webinar on Health Technology Assessment

Snapshot of HTA in CEE – technical aspects   CE country Systematic Review Meta-analysis, if possible CEA CUA CMA Modelling Modelling Tools BIA Bulgaria x √ Czech republic  √ Int Reference Pricing Estonia Preference to simplest Hungary All common tools accepted. Preference to simpler Latvia Lithuania Poland  √, if lack of QoL All common tools accepted Romania Simplest prefered, only for infornative purposes Slovakia Budget impact . Others for informatove purposes Slovenia Medium Low Whole system just new from 1st January Głogowski C. 2011EFPIA Webinar on Health Technology Assessment

4. Narodowe systemy szczepienne CROSS-EUROPEAN LEVEL - ADMINISTRATION ISSUES CE EXAMPLE HUNGARY CZECH REPUBLIC SLOVAKIA POLAND Hu_MA_1 – Deliverery under the supervision of National Public Health and Medical Officer Service to Primary Care Physicians or GPP for children. Physicians apply vaccines to children in GP office. Cost of administration within lump sum. Promotion by Public Administration Hu_MA_2 – see above Incentives for physicians: for outstanding coverage in influenza vaccination) CZ _MA_1 –Delivery via GPPs office, Cost of administration within lump sum. CZ _MA_2- see above SL _MA_1 –Delivery via Pharmacy, Performance of vaccination done by GP or GPP is reimbursed by Health Insurance Company. PL _MA_1 – Deliverer under the supervision of National Public Health and Medical Officer Service to Primary Care Physicians. Physicians apply vaccines to children in GP office. Cost of administration within lump sum. Promotion by Public Administration PL _MA_2– see above Lack of incentives for physicians Hu_MA_3 – Distribution and reimbursement via pharmacy**, Administration in GP / GPP (fee for service – patient payment) CZ _MA_3 – Pneumo: Delivery directly via GPPs office SL _MA_3 – Delivery via Pharmacy, PL MA_3: n/a Hu_MA_5 – Distribution via Pharmacy / Vaccination Point. Administration in GPs (fee for service – patient payment) CZ _MA_5 – HPV: Delivery via GPPs, GYNs (app. 16+yo), Pharmacy, Vaccination centers (marginal) SL _MA_5 – Delivery via Pharmacy, Administration in GPs (fee for service – patient payment) PL _MA_5 – Distribution via Pharmacy (Product) than administration via GP (fee for service / within lump sum for recommended vaccines). Distribution via GP / GPP / Vaccination Point - fee for service including both product and procedure (full patient payment) Hu_MA_6 – delivered by council / regional government based channel (e.g. school programs), Promotion by Regional Administration, Cost of administration covered by Council n/a PL _MA_6– delivered by council / regional government based channel (e.g. school programs, external contractors – vaccination points / GP). Promotion by Regional Administration. Cost of administration covered by Council CROSS-EUROPEAN LEVEL Definitions of A2VM based on predefined catalog of options Brands’ Performance Indicators based on identical methodology Decision making process described in simplified option-based way