Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych Medycyna translacyjna: wprowadzenie

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych  Brakuje jasnej definicji medycyny translacyjnej, ponieważ osoby posługujące się tą nazwą interpretują ją na różne sposoby.  W tym miejscu określamy medycynę translacyjną (nazywaną także nauką translacyjną) jako dynamicznie rozwijającą się dyscyplinę w obszarze badań biomedycznych, której celem jest przyspieszenie odkrycia nowych narzędzi diagnostycznych i terapii dzięki interdyscyplinarnemu podejściu opartemu na współpracy.  Często opisywana jako przekazywanie wiedzy naukowej „od stołu laboratoryjnego do łóżka chorego”. 2 Wprowadzenie

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych  Medycyna translacyjna — koncepcja dwukierunkowa  Medycyna translacyjna będzie stymulować przepływ informacji z laboratoriów do klinik, co powinno jednocześnie spowodować ruch w przeciwnym kierunku — z klinik do laboratoriów. To oznacza, że medycyna translacyjna, jako koncepcja, zakłada dwukierunkowość, obejmującą: 3 Medycyna translacyjna: proces dwukierunkowy

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych  Czynniki działające w kierunku od stołu laboratoryjnego do łóżka chorego, których celem jest zwiększenie efektywności testowania klinicznego nowych strategii leczniczych opracowanych za pośrednictwem badań podstawowych.  Czynniki działające w kierunku od łóżka do stołu laboratoryjnego, dostarczające informacji zwrotnych o nowych metodach leczenia i możliwościach ich doskonalenia. 4 Medycyna translacyjna: proces dwukierunkowy

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych 5 Medycyna translacyjna: perspektywa pacjenta Pacjenci odgrywają niezwykle ważną rolę w zapewnianiu stałego dopływu informacji zwrotnych i utrzymania komunikacji pomiędzy różnymi osobami działającymi w tej branży, co jest zasadniczym warunkiem sukcesu. Pętla dwukierunkowej informacji zwrotnej: od stołu laboratoryjnego do łóżka chorego do stołu laboratoryjnego

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych Profesor Asbjörn Fölling Piśmiennictwo: Centerwall, S., & Centerwall, W. (2000). The Discovery of Phenylketonuria: The Story of a Young Couple, Two Retarded Children, and a Scientist. Pediatrics, Fenyloketonuria jest wskazywana jako prototyp pierwszej choroby genetycznej (lub rzadkiej) możliwej do leczenia. Badania prof. Föllinga przeprowadzone wspólnie z rodziną Egelandów zapoczątkowały długą drogę prowadzącą do dzisiejszej wiedzy o fenyloketonurii. Ta droga pozwoliła lekarzom, biochemikom i genetykom odkryć więcej wrodzonych chorób metabolicznych, które mogą także powodować uszkodzenia neurologiczne. 6 Medycyna translacyjna: rzeczywiste przykłady

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych  Dzieci z zespołem Marfana były leczone przez Harry'ego Dietza i jego współpracowników na Uniwersytecie Johna Hopkinsa. Doprowadziło to do odkrycia, że lek zatwierdzony w USA do leczenia nadciśnienia tętniczego mógł także zapobiegać tętniakowi aorty wykrytemu u myszy z zespołem Marfana.  Ten zespół wpływa na tkankę łączną, a powikłaniami są zwykle wady zastawek serca i aorty, często prowadzące do wczesnego zgonu.  Lek zastosowano do leczenia grupy dzieci z zespołem Marfana, poddano go badaniom i okazało się, że hamuje rozwój potencjalnie śmiertelnych nieprawidłowości aorty. 7 Medycyna translacyjna: rzeczywiste przykłady

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych  U pacjentów z wczesnym stadium raka prostaty Anant Madabhushi i współpracownicy z Uniwersytetu Rutgersa stosują zaawansowane algorytmy przetwarzania obrazu i analizują strukturę na obrazach medycznych w wysokiej rozdzielczości utworzonych za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI), aby wykryć i zlokalizować guzy we wczesnym stadium.  W efekcie korzysta się w zastosowaniach klinicznych z techniki czulszej i bardziej niezawodnej niż inne istniejące podejścia.  Klinicznym skutkiem takiego postępowania jest możliwość wykrywania i leczenia guzów we wcześniejszym stadium, co poprawia wyniki kliniczne z korzyścią dla pacjentów. 8 Medycyna translacyjna: rzeczywiste przykłady

Europejska Akademia Pacjentów dotycząca innowacji terapeutycznych Jak wynika z podanych przykładów, medycyna translacyjna szuka możliwości zastosowania nowej wiedzy w praktyce klinicznej i uwzględnienia obserwacji oraz pytań klinicznych w hipotezach naukowych w laboratoriach. Ułatwia także interpretację procesu chorobowego i tworzenie nowych hipotez na podstawie bezpośrednich obserwacji. 9 Uwagi końcowe