Instrumenty dzielenia ryzyka / Risk sharing scheme w świetle nowej ustawy refundacyjnej (USTAWA z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych)

Istota RSS Metoda mająca na celu: zwiększenie zakresu oferowanych świadczeń zdrowotnych w ramach istniejących środków; ograniczenie wydatków płatnika publicznego na nowe technologie ; ograniczenie ryzyka podjęcia błędnej decyzji. Brak jest jednej, ogólnie przyjętej definicji i taksonomii dotyczącej mechanizmów RS (liczne publikacje – różne podziały) Generalnie umowy RS możemy podzielić na 2 główne grupy: Finansowe /Financial RSS- podział ryzyka oparty na wykorzystaniu środków finansowych (Price – Volume Agreement, Payback, Rabaty itp. ); Dotyczące efektów zdrowotnych: Umowy oparte na wynikach dalszych badań (Risk Based Pricing Schemes; Managed Entry Schemes) Conditional coverage and evidence development Umowy oparte na uzyskiwanych efektach (Outcome-Based Pricing Schemes) - Paying by results, „no cure, no pay”

Główne przesłanki dla zawierania umów RSS Wysoka cena jednostkowa leku; wysoki wpływ na budżet płatnika (duża liczba chorych); nieznana/trudna do przewidzenia docelowa liczba pacjentów (ograniczone dane epidemiologiczne, niewydolny system monitorowania ordynacji lekarskiej, duże ryzyko stosowania off label etc.); niepewność oszacowań dotyczących skuteczności terapii; niepewność oszacowań dotyczących profilu bezpieczeństwa terapii (niedoszacowane lub nie wykryte w CT działania niepożądane); różna efektywność kliniczna w różnych podgrupach pacjentów (różna opłacalność w subpopulacjach); wysoki koszt wynikający z zastosowania dodatkowych technologii (dodatkowa diagnostyka, monitorowanie, konieczność terapii skojarzonej); ograniczona wielkość środków w budżecie przeznaczonych na finansowanie świadczeń zdrowotnych;

Główne przesłanki dla zawierania umów RSS wzrastające wydatki refundacyjne ; pojawiające się systematycznie innowacyjne wysokokosztowe leki; konieczność rozszerzania „list refundacyjnych” i udostępnienia pacjentom nowych technologii medycznych (w warunkach ograniczonych zasobów finansowych); rosnące oczekiwania pacjentów (m.in. dzięki rosnącej wiedzy o postępie w medycynie – internet!); presja stowarzyszeń pacjentów, mediów, polityków ; rosnące wymagania prawne dotyczące oceny nowych leków pod względem klinicznym i ekonomicznym; konieczność podejmowania decyzji (refundacyjnej i cenowej) często przy braku wystarczającej informacji; konieczność ograniczenia niepewności odnośnie efektywności praktycznej.

Finansowe RSS- PVA (price-volume agreement) PVA - Umowa „cenowo-wolumenowa” sprzedaży: jedna z mniej skomplikowanych i najdłużej stosowanych umów opartych na zasadzie „podziału ryzyka”; strony koncentrują się na osiągnięciu określonego poziomu wydatków względem wielkości sprzedaży; w przypadku przekroczenia umówionej wielkości sprzedaży, producent zobowiązany jest do rekompensaty na rzecz płatnika w formie: – zwrotu, potrącenia, procentowego lub kwotowego obniżenia ceny przedmiotowego leku lub innych produktów itp. obniżenie ceny przedmiotowego leku dotyczyć może wyłącznie opakowań sprzedanych powyżej ustalonego wolumenu.

PVA – przykłady Płatnik sfinansuje w 60% leczenie pierwszych 50 „ponadlimitowych” pacjentów, natomiast leczenie każdego kolejnego pacjenta producent zobowiązuje się pokryć w całości (np. umowa została zawarta na kwotę 1 mln zł, co ma pokryć koszty leku dla 100 pacjentów; po jej przekroczeniu, terapia dla kolejnych 50 pacjentów będzie kosztowała płatnika 6000/osobę, a wszyscy następni pacjenci będą otrzymywali lek na koszt producenta); Płatnik refunduje w 100% leczenie wszystkich pacjentów do określonej liczby, powyżej której pacjenci otrzymają lek na koszt producenta (np. umowa została zawarta na kwotę 1 mln zł, co ma pokryć koszty leku dla 100 pacjentów; po przekroczeniu tej liczby, każdy kolejny pacjent będzie otrzymywał lek na koszt producenta);

PVA – przykłady Producent udziela odsetkowego rabatu na każde opakowanie leku, które będzie sprzedane po przekroczeniu ustalonego limitu (np. umowa została zawarta na kwotę 1 mln zł, co ma pokryć koszty zakupu leku dla 100 pacjentów, po jej przekroczeniu cena każdego kolejnego opakowania będzie kosztowała płatnika o 50% mniej);

Finansowe RSS- Payback Firmy zobowiązują się do zwrotu określonej kwoty (lub odsetka kwoty ustalonej w umowie), gdy wielkość sprzedaży lub przychody firm przekroczą pewien ustalony z góry pułap. Zwrot ma gwarantować, że wydatki na refundację nie przekroczą wcześniej uzgodnionego z przemysłem poziomu, a ryzyko finansowe z tym związane jest dzielone pomiędzy producenta a płatnika.

Payback -przykłady Kilku producentów (którzy są jednocześnie stronami umowy) zobowiązanych jest do zwrotu nadwyżki wynikającej z przekroczenia uzgodnionej maksymalnej kwoty sprzedaży; dla przykładu, ustalono limit kwotowy dla łącznej wspólnej sprzedaży w ciągu roku dla 4 leków stosowanych w tym samym wskazaniu; po przekroczeniu kwotowego limitu sprzedaży producenci dokonują zwrotów zgodnie z udziałem każdego leku w rynku (np. dla 4 leków uzgodniono ich łączny roczny pułap sprzedaży w wysokości 80 mln zł; w danym roku, sprzedaż osiągnęła 100 mln zł; każdy z producentów sprzedał lek na kwotę: 10 mln, 20 mln, 30 mln i 40 mln; zwrot do budżetu wyniesie odpowiednio: 2 mln, 4 mln, 6 mln i 8 mln, w oparciu o udział preparatów w rynku).

Payback -przykłady Płatnik przyjmuje proponowaną cenę przez producenta, ale tylko do uzgodnionego poziomu sprzedaży. Od sprzedaży powyżej ustalonego poziomu, producent udziela rabatu w wysokości różnicy między ceną uzgodnioną a ceną leku stanowiącego alternatywę terapeutyczną (np. umowa została zawarta na kwotę 1 mln zł przy cenie opakowania 1000 zł; istniejący na rynku lek konkurencyjny kosztuje 500 zł; producent w związku z tym zobowiązuje się zwrócić płatnikowi 50% kwoty osiągniętej ze sprzedaży powyżej 1 mln zł);

Payback -przykłady Producent zobowiązany jest do zwrotu kwoty przekraczającej wartość sprzedaży uzgodnionej z płatnikiem (np. umowa została zawarta na kwotę 1 mln zł, co ma pokryć koszt leku dla 100 pacjentów; płatnik zrefundował koszty leku dla 120 pacjentów na łączna kwotę 1,2 mln zł; producent jest zobowiązany zwrócić do budżetu płatnika 200 tys. zł);

Umowy oparte na wynikach dalszych badań Warunkowe finansowanie dotyczy głównie nowych technologii medycznych, dopiero wprowadzonych do obrotu bądź tych, które od pewnego czasu są w obrocie, ale których efektywność kliniczna nie została dotychczas dostatecznie zbadana w wiarygodnych badaniach klinicznych; mają na celu wspieranie dalszego rozwoju innowacji oraz postępu technologicznego poprzez częściowy zwrot nakładów poniesionych w trakcie prac badawczo-rozwojowych; zachęcenie producentów do poniesienia dodatkowych nakładów finansowych, związanych z przeprowadzeniem dodatkowych badań poprzez zagwarantowanie im częściowego zwrotu z inwestycji w okresie warunkowej refundacji.

Umowy oparte na wynikach dalszych badań- przykład -ELASTYCZNE USTALANIE CENY W ramach porozumienia producent zobowiązał się do znacznego obniżenia ceny leku, który dzięki temu uzyskał refundację, ale równocześnie ustalono, że jeżeli wyniki przeprowadzonego badania IV fazy potwierdzą wysoką skuteczność praktyczną ocenianej technologii, to wówczas cena produktu może w sposób adekwatny wzrosnąć.

Umowy oparte na uzyskiwanych efektach (Outcome-based pricing schemes) Model umowy oparty na wynikach zdrowotnych znany również pod nazwą „paying by results (PbR)”, „paying for performance (P4P)”, „no cure, no pay”; umowa zawarta pomiędzy płatnikiem a firmą farmaceutyczną, polegająca na określeniu stopnia, w jakim zarówno płatnik, jak i producent będą ponosić ryzyko finansowe związane z uzyskiwanymi efektami zdrowotnymi; kontraktowanie opiera się na zasadzie „płacenie za efekty zdrowotne”; umowy zawierane są wtedy, gdy istnieją wątpliwości dotyczące deklarowanej efektywności klinicznej technologii, a efekty stosowania technologii można zaobserwować w stosunkowo krótkim czasie. lub kiedy wiadomo, że lek jest skuteczny u ok. połowy chorych (leki biologiczne w RZS).

Instrumenty podziału ryzyka w nowej ustawie Ustawa ureguluje możliwość zawierania umów pomiędzy Ministrem Zdrowia a producentem; Wszystkie produkty refundowane będą podlegać procedurze negocjacji (ceny i warunków refundacji); Podejmując decyzje refundacyjną Minister będzie musiał zawrzeć w tej decyzji instrumenty RS (o ile zostały ustalone); Propozycja instrumentów dzielenia ryzyka jest dołączona przez wnioskodawcę do składanej dokumentacji refundacyjnej: – Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, zawiera art. 25 pkt 6 lit. e:instrumenty dzielenia ryzyka

Instrumenty podziału ryzyka w nowej ustawie Stanowisko Rady Przejrzystości oraz Rekomendacja Prezesa zawiera propozycje instrumentów dzielenia ryzyka Do zadań Komisji Ekonomicznej należy prowadzenie negocjacji z wnioskodawcą w zakresie (…) instrumentów dzielenia ryzyka.

Art. 11. ust. 5: Instrumenty dzielenia ryzyka (…) mogą dotyczyć: 1) uzależnienia wielkości przychodu wnioskodawcy od uzyskiwanych efektów zdrowotnych; 2) uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od zapewnienia przez wnioskodawcę dostaw po obniżonej ustalonej w negocjacjach cenie leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobu medycznego; 3) uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od wielkości obrotu lekiem, środkiem spożywczym specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobem medycznym; 4) uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od zwrotu części uzyskanej refundacji podmiotowi zobowiązanemu do finansowania świadczeń ze środków publicznych; 5) ustalenia innych warunków refundacji mających wpływ na zwiększenie dostępności do świadczeń gwarantowanych lub obniżenie kosztów tych świadczeń.

Art. 11. ust. 5 pkt 2 2) uzależnienie wysokości urzędowej ceny zbytu od zapewnienia przez wnioskodawcę dostaw po obniżonej ustalonej w negocjacjach cenie leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobu medycznego; Interpretacja: negocjacja przez MZ ceny polegająca na obniżeniu ceny leku, który ma być refundowany

Art. 11. ust. 5 pkt 3 3) uzależnienie wysokości urzędowej ceny zbytu od wielkości obrotu lekiem, środkiem spożywczym specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobem medycznym; Interpretacja : porozumienia cenowo – wolumenowe (Price-Volume Agreements – PVA): np. proponowana cena odnosi się WYŁĄCZNIE do uzgodnionego poziomu sprzedaży. Od sprzedaży powyżej ustalonego poziomu, producent udziela rabatu bądź przejmuje finansowanie

Art. 11. ust. 5 pkt 4 4)uzależnienie wysokości urzędowej ceny zbytu od zwrotu części uzyskanej refundacji podmiotowi zobowiązanemu do finansowania świadczeń ze środków publicznych; Interpretacja : klasyczny „payback” – zwrot części środków po przekroczeniu ustalonego poziomu refundacji

AIFA, NHS Zaprezentowane na kolejnych slajdach przykłady porozumień dla leków onkologicznych pochodzą z prezentacji wygłoszonych na 3d Oncology Market & Patient Access Conference, Barcelona luty 2011 r. „Risk sharing: the Italian experience”, Simona Montilla, Italian Medicines Agency, Office for Pharmaceutical Policy, „The NHS is Changing- How will this affect the introduction of new oncology treatments?”, Sue Kilby, Surrey West Sussex and Hampshire Cancer Network

italy 2

Polska- porozumienia MZ i producentów (Gentleman's Agreement) 2008 r.: palivizumab - p/ciało monoklonalne w profilaktyce wirusa RSV – 800 pacjentów miało otrzymać lek, co 8 pacjent finansowany przez Producenta (informacja dostępna na stronie NFZ); Aktualnie: Lek onkologiczny A, wyższa dawka podawana w oporności na niższą dawkę – różnica finansowana jest przez producenta; Kilka leków onkologicznych - przez pierwsze cykle/miesiące (1 -4 c/m-ce) podmiot dostarcza lek za darmo; Kilka leków specjalistycznych - pierwsze cykle za darmo; Lek wysokospecjalistyczny A – 50 % pacjentów leczonych za darmo; Lek wysokospecjalistyczny B – kilku pacjentów włączono do CT, wszyscy nowi w danym roku finansowym leczeni są na koszt producenta.