Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Zaślepienie w badaniach klinicznych

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii ▪Zaślepienie polega na nieprzekazywaniu co najmniej jednej stronie informacji dotyczących przypisania uczestników do określonych ramion badania, czyli innymi słowy informacji o otrzymywanym przez nich leczeniu w celu uniknięcia błędu. ▪Zaślepienie jest ważnym elementem każdego badania. Sposób zaślepienia badania należy rzetelnie odnotować w celu umożliwienia czytelnikom interpretacji wyników badań. ▪Jeśli zaślepienie badania dotyczące poszczególnych pacjentów zostanie złamane, wówczas należy to statystycznie i/lub etycznie wyjaśnić na końcu badania. Zaślepienie badania klinicznego 2

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii ▪Zaślepienie jest stosowane w celu zapobiegania świadomej lub nieświadomej stronniczości w trakcie projektowania i prowadzenia badania klinicznego. ▪Jest to ważne, ponieważ stronniczość może wpłynąć proces rekrutacji do badania, przydział do grup, świadczoną opiekę, nastawienie, oceny itp. ▪Jest stosowane w celu zapewnienia obiektywności wyników badania W jakim celu stosuje się zaślepienie? 3

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  Źródła stronniczości to:  Pacjenci poddani danemu schematowi leczenia  Personel badania klinicznego stosujący dany schemat leczenia  Lekarz oceniający schemat leczenia  Zespół interpretujący wyniki badania Jakie są potencjalne źródła stronniczości w badaniu? 4

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii ▪Uczestników badania klinicznego ▪Lekarzy i osoby zbierające dane ▪Osoby oceniające wyniki badania i analityków danych Kogo można „zaślepić” w badaniu klinicznym? 5

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Rodzaje zaślepienia RodzajOpis Niezaślepione lub otwarte Wszystkie strony wiedzą, jakie leczenie otrzymuje dany uczestnik Pojedynczo zaślepione lub pojedynczo maskowane Tylko uczestnik nie wie, jakie leczenie otrzymuje Podwójnie zaślepione lub podwójnie maskowane Uczestnicy i personel kliniczny/osoby gromadzące dane nie wiedzą, jakie leczenie otrzymuje pacjent Potrójnie zaślepione Uczestnicy, personel kliniczny/osoby zbierające dane oraz oceniające/analizujące je nie wiedzą, jakie leczenie otrzymuje uczestnik. 6

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii ▪Badanie, w którym nie stosuje się zaślepienia i wszystkie strony wiedzą, jakie są przydziały do grup leczenia. Zwane także badaniem otwartym.  Należy je stosować:  W przypadku zabiegów chirurgicznych*  Gdy wymagane są zmiany w stylu życia  Gdy punkty końcowe są obiektywne i nie mogą być interpretowane na różne sposoby  W studium przypadku z chorobą zagrażającą życiu  W przypadku oceny po wprowadzeniu produktu na rynek  Gdy względy etyczne nie pozwalają na zaślepienie  Gdy nie można użyć żadnej grupy kontrolnej Badanie niezaślepione *Należy zauważyć, że zabiegi chirurgiczne mogą zostać zaślepione, ale bardzo trudno to wykonać. Jest to bardzo trudne, zwłaszcza wtedy, gdy konieczne jest porównanie uczestników. 7

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  Badanie, w którym jedna ze stron, badacz lub uczestnik, nie wie, jakie leczenie otrzymuje uczestnik. Zwane także badaniem pojedynczo maskowanym.  Zapewnia określoną kontrolę, gdy podwójne zaślepienie nie jest możliwe  Stosowane, gdy lek eksperymentalny i kontrolny nie mogą być wytwarzane w identyczny sposób Badanie pojedynczo zaślepione 8

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  Projekt badania klinicznego, w którym ani uczestnicy ani personel badania nie wiedzą którzy uczestnicy otrzymują lek eksperymentalny, a którzy otrzymują placebo (lub inny rodzaj terapii).  Podwójnie zaślepione badania mają za zadanie dostarczanie obiektywnych wyników, ponieważ oczekiwania lekarza i uczestnika nie wpływają na efekt leczenia. Zwane także badaniem podwójnie maskowanym.  Projekt badania z najlepszą kontrolą  Zmniejszona możliwość stronniczości obserwacyjnej  Należy stosować ten rodzaj badania zawsze, gdy jest to możliwe Badanie podwójnie zaślepione 9

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii  Badanie potrójnie zaślepione oznacza, że pacjenci, lekarze, osoby zbierające dane, panel oceniający i analitycy danych nie mają dostępu do informacji szczegółowych dotyczących przydziału do grup badania. Gwarantuje to, że nastawienie „za lub przeciw” odnośnie do badanego schematu leczenia jest bardzo mało prawdopodobne.  Leki w dalszym ciągu mogą być oznakowane jako A lub B w trakcie analizy  Analityk nie wie, jakie leczenie otrzymuje dana osoba  Pomaga uniknąć stronniczości oceny w interpretacji uzyskanych wyników Badanie potrójnie zaślepione 10

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii ▪Odślepienie jest to ujawnienie uczestnikowi lub zespołowi prowadzącemu badanie, jakie leczenie otrzymał pacjent w badaniu klinicznym. Zapewnia ochronę uczestników badania z przyczyn medycznych lub bezpieczeństwa. ▪W badaniu naprzemianległym uczestnikowi można ujawnić tylko ostatnią dawkę. ▪Protokół w sprawie odślepiania należy przygotować wcześniej; musi zwierać informacje na temat czasu odślepiania i osoby, której informacje zostaną ujawnione. Odślepienie badania klinicznego 11

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii ▪Karanicolas, P., Farrokhyar, F., & Bhandari, M. (2010). Blinding: Who, what, when, why, how? Canadian Journal of Surgery, 53(5), 345–348. Pobrano 21 sierpnia 2015 r. ze strony ▪Schulz, K.F., Grimes, D.A. (2002) Blinding in randomised trials: hiding who got what. Lancet, 359, Pobrano 21 sierpnia 2015 r. ze strony Piśmiennictwo 12