Pobieranie prezentacji. Proszę czekać

Pobieranie prezentacji. Proszę czekać

Prof. UM dr hab. med. Paweł Hrycaj Twardzina układowa w poszukiwaniu nowych terapii Zakład Reumatologii i Immunologii Klinicznej Uniwersytet Medyczny im.

Podobne prezentacje


Prezentacja na temat: "Prof. UM dr hab. med. Paweł Hrycaj Twardzina układowa w poszukiwaniu nowych terapii Zakład Reumatologii i Immunologii Klinicznej Uniwersytet Medyczny im."— Zapis prezentacji:

1 Prof. UM dr hab. med. Paweł Hrycaj Twardzina układowa w poszukiwaniu nowych terapii Zakład Reumatologii i Immunologii Klinicznej Uniwersytet Medyczny im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu Oddział Reumatologii SPZOZ Szpital im. Teodora Dunina w Kościanie

2 Zmiany skórne Artropatia Włóknienie płuc Nadciśnienie płucne Przewód pokarmowy Kardio- miopatia Spektrum kliniczne twardziny

3 Badania kliniczne w twardzinie układowej

4 Badania kliniczne w reumatoidalnym zapaleniu stawów

5 Rekomendacje EULAR dotyczące leczenia twardziny * * Kowal-Bielecka O, Landewé R, Avouac J, et al. EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis: a report from the EULAR Scleroderma Trials and Research group (EUSTAR). Ann Rheum Dis 2009;68(5):620-8

6 Szlak prostacyklinowy Kwas arachidonowy Prostacyklina cAMP Syntaza prostacykliny Szlak endotelinowy BET-1 ET-1 ER-A Enzym konwertujący endotelinę ER-B Antagoniści receptora endoteliny Szlak tlenku azotu Arginina NO cGMP Syntaza NO Potencjalne punkty uchwytu terapii nadciśnienia płucnego związanego z twardziną Fosfodiesteraza typu 5 Inhibitory fosfodiesterazy typu 5 Pochodne prostacykliny

7 Szlak prostacyklinowy Epoprostenol – podawany i.v., poprawa tolerancji wysiłkowej, hemodynamiki i wydłużenie czasu przeżycia (?) chorych Treprostinil – podawany s.c., poprawa tolerancji wysiłkowej, hemodynamiki i objawów klinicznych związanych z nadciśnieniem płucnym Iloprost – inhalacje, poprawa tolerancji wysiłku Objawy niepożądane – wybuchy gorąca, ból głowy, bóle żuchwy, biegunka, kaszel (iloprost), ból w miejscu podania (treprostinil),

8 Szlak endotelinowy Bosentan – poprawa tolerancji wysiłkowej, spowolnienie progresji nadciśnienia płucnego, wydłużenie czasu przeżycia chorych (?), skuteczny we wczesnych postaciach nadciśnienia płucnego Sitaxsentan –poprawa tolerancji wysiłkowej Ambrisentan –poprawa tolerancji wysiłku, spowolnienie progresji nadciśnienia płucnego (?) Leczenie potencjalnie hepatotksyczne – w ciągu roku wzrost aktywności surowiczej aminotransferaz powyżej trzykrotności normy obserwowany u 10% chorych

9 Szlak tlenku azotu Sildenafil - poprawa tolerancji wysiłkowej, NYHA-FC i parametrów hemodynamicznych, Objawy niepożądane – wybuchy gorąca, ból głowy, zgaga, krwawienia z nosa Inny inhibitor fosfodiesterazy typu 5 (tadalafil) w trakcie badań, brak skuteczności w leczeniu objawu Raynauda

10 Aktualne kierunki badań w twardzinie * (1) FazaInterwencjaOcenaRrekrutacjaStatus IIImatinibMRSS, czynność płuc30FP NAAmbrisentan + lek antyfibrotyczny VAS, MRSS, MSS, SHAQ, SF-3615R I/IITreprostinilFarmakokinetyka30R IIAIMSPROVAS, MRSS, SF-3620R IIRituximabRHC, DLCO, 6MWD, Raynaud80R IINilotinibMRSS, czynność płuc, ECG, SBBrak danychR I/IICAT-192 (anty-TGF- β1) Farmakokinetyka, MRSS, SHAQ, Biomarkery 45U II/IIIN-acetlocysteina i.v. vs. Iloprost VAS, MRSS, HAQ, SF-3645R IIp144 (anty-TGF-β1) miejscowo Twardość skóry, skład kolagenu98R *

11 Aktualne kierunki badań w twardzinie * (2) FazaInterwencjaOcenaRekrutacjaStatus I/IIAbataceptFarmakokinetyka,30R IMykofenolan mofetylu VAS, MRSS, CKBrak danychR IIIRosuvastatin6MWD, mPAP, WHO-FC46U IIIRelaxinMRSS, Czynność płuc231U II/IIIŻel płytkowyOwrzodzenia40R I/IIUVA-1MRSS, biopsja skóry60R I/IIAllogeniczny przeszczep szpiku MRSS, HRQOL, SF-36, VC, PAP, DLCO 20R II/IIITreprostinilOcena owrzodzeń, QOL150R IIPF w terapii objawu Raynauda VAS, ocena owrzodzeń208R *

12 An orphan disease may be: 1. a rare disease: according to US criteria, an orphan disease is one that affects fewer than 200,000 people. (There are more than 5,000 such rare disorders.) 2. a common disease that has been ignored (such as tuberculosis, cholera, typhoid, and malaria) because it is far more prevalent in developing countries than in the developed world. Orphan disease: A disease which has not been "adopted" by the pharmaceutical industry because it provides little financial incentive for the private sector to make and market new medications to treat or prevent it.

13 Dziękuję za uwagę!


Pobierz ppt "Prof. UM dr hab. med. Paweł Hrycaj Twardzina układowa w poszukiwaniu nowych terapii Zakład Reumatologii i Immunologii Klinicznej Uniwersytet Medyczny im."

Podobne prezentacje


Reklamy Google