Pobieranie prezentacji. Proszę czekać

Pobieranie prezentacji. Proszę czekać

Grzegorz Opolski WUM Niekomercyjne badania kliniczne. znaczenie, aktualna sytuacja, propozycje rozwiązań. Tomasz Zdrojewski GUMED.

Podobne prezentacje


Prezentacja na temat: "Grzegorz Opolski WUM Niekomercyjne badania kliniczne. znaczenie, aktualna sytuacja, propozycje rozwiązań. Tomasz Zdrojewski GUMED."— Zapis prezentacji:

1 Grzegorz Opolski WUM Niekomercyjne badania kliniczne. znaczenie, aktualna sytuacja, propozycje rozwiązań. Tomasz Zdrojewski GUMED

2 Przeżycie u chorych włączonych do programu SHEP i w populacji osób starszych w Stanach Zjednoczonych William J. Kostis, Javier Cabrera, Franz H. Messerli, Jerry Q. Cheng, Jeanine E. Sedjro, Nora M. Cosgrove, J... Competing Cardiovascular and Noncardiovascular Risks and Longevity in the Systolic Hypertension in the Elderly Program The American Journal of Cardiology, Volume 113, Issue 4, 2014,

3 Innovations in the Science and Practice of Clinical Trials: A Huge Societal Need Robert M. Califf, MD Vice Chancellor for Clinical and Translational Research Duke University SCT/QSPI and FDA December 9th, minutes

4 Biological data Behavioral data Social data Environmental data Person Probability of State B Person Probability of State B Person Probability of State C Person Probability of State C Person State A Person State A Decision Behavior Test Intervention Behavior Test Intervention

5 Embracing Complexity: Mapping the terrain of diabetes in Durham County, North Carolina  Top layer — shows concentrations of diabetes patients.  Next layer down — percentage single female head of household.  Below that in purple, another indicator of economic status.  The bottom layer maps the county boundary and streets.  Vertical green spines — longitude ad lattitude coordinates of where diabetes patients live and locations of key social or commercial institutions, that can be used to link all of these disparate data sets together based on shared geography. Miranda, Ferranti, Strauss, Neelon, Califf. Health Affairs 2013;32:

6 Cycle of Quality: Generating Evidence to Inform Policy

7 Wprowadzenie do praktyki klinicznej Badanie kliniczne I fazy Badanie toksykologiczne na zwierzętach i hodowlach komórkowych Badanie przesiewowe wstępna ocena właściwości Synteza cząstki Etapy wdrażania nowych metod leczenia na przykładzie badania leków Pomysł i identyfikacja cząstek kandydatów Badanie kliniczne IV fazy Badanie kliniczne II fazy Badania przedkliniczne laboratoryjne Badania kliniczne na ochotnikach i pacjentach Badania porejestracyjne

8 confidential Source: PhRMA, 2006 Industry Profile Compound Success Rates Years

9 All Rights Reserved, Duke Medicine 2007 sb/Strategy & Innovation Group | 9 The # of new drugs approved by FDA per billion (inflation-adjusted) spent on (R&D) has halved roughly every 9 years since 1950 Scannell et al., Nature Reviews Drug Discovery 11:191, 2012 Declining Returns in Pharmaceuticals Moore’s Law in Reverse

10 Peterson et al, ACC 2004 Link Between Overall ACC/AHA Guidelines Adherence and Mortality Every 10%  in guidelines adherence  11%  in mortality

11 SB|DTMI Strategy & Innovation Sentinel: Distributed Data Networks (Over 150,000,000 people included) 27 Institutions, 200 experts, 1 CC > 60 million people FDA, The Sentinel Initiative July

12 Embracing Complexity: Mapping the terrain of diabetes in Durham County, North Carolina  Top layer — shows concentrations of diabetes patients.  Next layer down — percentage single female head of household.  Below that in purple, another indicator of economic status.  The bottom layer maps the county boundary and streets.  Vertical green spines — longitude ad lattitude coordinates of where diabetes patients live and locations of key social or commercial institutions, that can be used to link all of these disparate data sets together based on shared geography. Miranda, Ferranti, Strauss, Neelon, Califf. Health Affairs 2013;32:

13 The Main Point We are near the tipping point when log order improvements can be made in our ability to inform decisions based on: –Much deeper understanding of human biology and human phenotyping –Highly efficient clinical trials using randomization –National systems using electronic health records –Integrative knowledge beyond the traditional biomedical sphere

14 All Rights Reserved, Duke Medicine 2007 sb/Strategy & Innovation Group | 14 Moving CV Clinical Research Forward Bring the promise of personalized medicine to reality –Moving science to the forefront of clinical research Need for innovation/diversification of clinical trials –Quality-by-design, improved operational expertise/efficiency High-quality quantitative science and informatics –Turning data into knowledge Novel implementation & outcomes research –Turning knowledge into practice! Create the education & training platforms of the future –Disseminating best practice Global Health & Community Research Collaborations

15 Conclusion: The Future of CV Research In the past, clinicians were limited by existing technologies and therapeutic options. –Today, our research has give use amazing options. However, progress will not occur without the development of novel, more efficient research systems, and more complete and rapid means of evidence adoption –We need to harness the emerging data deluge to create new knowledge and translate this into better care… The future is ours…lets get started!

16 A service of the U.S. National Institutes of Health What Is a Clinical Study? A clinical study involves research using human volunteers (also called participants) that is intended to add to medical knowledge. There are two main types of clinical studies: clinical trials (also called interventional studies) and observational studies.

17 A service of the U.S. National Institutes of Health Clinical Trials In a clinical trial, participants receive specific interventions according to the research plan or protocol created by the investigators. These interventions may be medical products, such as drugs or devices; procedures; or changes to participants' behavior, such as diet. Clinical trials may compare a new medical approach to a standard one that is already available, to a placebo that contains no active ingredients, or to no intervention. Observational Studies In an observational study, investigators assess health outcomes in groups of participants according to a research plan or protocol. Participants may receive interventions (which can include medical products such as drugs or devices) or procedures as part of their routine medical care, but participants are not assigned to specific interventions by the investigator (as in a clinical trial).

18 Ilość zarejestrowanych eksperymentów medycznych w bazie clinicaltrials.gov od 2000 roku Study and Intervention Type (as of January 19, 2015) Number of Registered Studies and Percentage of Total Total 182,526 Interventional147,292 (80%) Type of Intervention* Drug or biologic94,687 Behavioral, other39,380 Surgical procedure16,031 Device**14,695 Observational34,399 (18%) Expanded Access282 * A study may include more than one type of intervention (that is, a single study may be counted more than once). Because of this, the sum of counts by type of intervention do not equal the total number of interventional studies. ** A total of 553 applicable device clinical trials were submitted as "delayed posting" under the Food and Drug Administration Amendments Act of 2007 (FDAAA). That is, the Responsible Party has indicated that such a trial includes a device not previously approved or cleared by the U.S. FDA for any use. These are not included in the count of trials with at least one device.

19 Liczba projektów z otwartą rekrutacją w Europe Source:http://ClinicalTrials.gov

20 RAPORT Występowanie, leczenie i prewencja wtórna zawałów serca w Polsce Ocena na podstawie Ogólnopolskiej Bazy Danych Zawałów Serca AMI-PL Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego – Państwowy Zakład Higieny Śląski Uniwersytet Medyczny Gdański Uniwersytet Medyczny Warszawski Uniwersytet Medyczny Warszawa, Zabrze, Gdańsk 2014

21 Ile lat MĘŻCZYZNI w Polsce żyją krócej niż w innych krajach. W jakich grupach chorób tkwią największe rezerwy? B. Wojtyniak i wsp. NIZP-PZH

22 Jaka jest zapadalność na zawał serca w Polsce? Jak leczymy zawał serca w Polsce?

23 RAPORT : Występowanie, leczenie i prewencja wtórna zawałów serca w Polsce Ocena na podstawie Narodowej Bazy Danych Zawałów Serca AMI-PL Źródła danych Narodowy Fundusz Zdrowia - Zakład Ubezpieczeń Społecznych - Główny Urząd Statystyczny Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego - Państwowy Zakład Higieny Pierwszy zbiór danych (NFZ) - wszystkie indywidualne przypadki hospitalizacji ( osób) z powodu zawału serca w czteroletnim okresie , ale bez informacji o zdarzeniach po wypisie Drugi zbiór danych (NFZ) wszystkie indywidualne przypadki hospitalizacji z powodu ostrego zawału serca w roku 2009 ( osób) wszystkie świadczenia medyczne , obejmujące lecznictwo stacjonarne ambulatoryjne rehabilitację wszystkie zgony tych chorych do końca roku 2012 koszty powyższych świadczeń poniesione przez NFZ zawał serca zdarzenia po wypisie Trzeci zbiór danych (ZUS) - dane dotyczące orzecznictwa o niepełnosprawności, liczby przyznanych rent, oraz absencji chorobowej Czwarty zbiór danych (GUS / NIZP-PZH) - dane o umieralności mieszkańców Polski z powodu zawału serca

24 Zachorowalność na ZS ogółem (2010 r.) 2010 r. – współczynniki standaryzowane (hospitalizacje + zgony bez wcześniejszej hospitalizacji) dla mężczyzn PL - 288/100 tys. Anglia dla kobiet PL - 113/100 tys. Anglia - 74 Zachorowalność z powodu ZS (tylko hospitalizacje): mężczyźni PL (2009) – 256 Dania( ) kobiety PL Dania Gierlotka M, Zdrojewski T, Wojtyniak B et al. Polish Heart Jourmal 2014

25 RAPORT : Występowanie, leczenie i prewencja wtórna zawałów serca w Polsce Ocena na podstawie Narodowej Bazy Danych Zawałów Serca AMI-PL Śmiertelność szpitalna w zawale serca - średnioroczne standaryzowane współczynniki wg płci i wieku w latach

26 RAPORT : Występowanie, leczenie i prewencja wtórna zawałów serca w Polsce Ocena na podstawie Narodowej Bazy Danych Zawałów Serca AMI-PL Śmiertelność szpitalna w zawale serca w szpitalu, do którego przyjęto chorego z ZS - średnioroczne standaryzowane współczynniki wg miejsca zamieszkania hospitalizowanych w latach oraz

27 RAPORT : Występowanie, leczenie i prewencja wtórna zawałów serca w Polsce Ocena na podstawie Narodowej Bazy Danych Zawałów Serca AMI-PL Śmiertelność w zawale i po zawale 2009 Śmiertelność wewnątrzszpitalna Niemcy w ,7% Po roku od wypisu umiera prawie tyle samo chorych co podczas ostrej fazy zawału

28 Akty prawne w eksperymentach medycznych 1.Konstytucja RP (Dz.U nr 78 poz. 483), 2.Ustawa z dnia 5 grudnia 1996 roku o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz.U j.t.) 3.Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U t.j.), 4.Ustawa z dnia 6 czerwca 1997 r. - Kodeks karny (Dz.U nr 88 poz. 553). 5.Kodeks Etyki Lekarskiej z dnia 2 stycznia ustawą z dnia 23 kwietnia 1964 r. - Kodeks cywilny (Dz. U. z 1964 Nr 16, póz. 93 z późn. zm.), 7.Ustawa z dnia 5 grudnia 1996 roku o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz.U j.t.) 8.ustawą z dnia 20 sierpnia 1997 r. o Krajowym Rejestrze Sądowym (Dz.U j.t.), 9.ustawą z dnia 7 października 1999 r. o Języku polskim (Dz.U j.t.), 10.ustawą z dnia 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych (Dz. U. z 2010 r. Nr 107, poz. 679), 11.ustawą z dnia 29 sierpnia 1997 r. o ochronie danych osobowych (Dz. U. z 2002 r. Nr 101, póz. 926), 12.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 2 maja 2012 r. w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej (Dz.U ), 13.rozporządzeniem Ministra Finansów z dnia 30 kwietnia 2004 r. w sprawie obowiązkowego ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej badacza i sponsora (Dz. U. z 2004 r. Nr 101, póz z późn. zm.), 14.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 30 kwietnia 2004 r. w sprawie prowadzenia badań klinicznych z udziałem małoletnich (Dz. U. z 2004 r. Nr 104, póz. 1108), 15.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 30 kwietnia 2004 r. w sprawie zgłaszania niespodziewanego, ciężkiego działania produktu leczniczego (Dz. U. z 2004 r. Nr 104, póz. 1107), 16.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 26 kwietnia 2012 r. w sprawie Inspekcji badań klinicznych (Dz.U ) 17.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 2 maja 2012 r. w sprawie wzorów dokumentów przedkładanych w związku z badaniem klinicznym produktu leczniczego oraz w sprawie wysokości i sposobu uiszczania opłat za złożenie wniosku o rozpoczęcie badania klinicznego (Dz.U ) 18.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 2 lutego 2011 r. w sprawie kryteriów raportowania zdarzeń z wyrobami, sposobu zgłaszania incydentów medycznych i działań z zakresu bezpieczeństwa wyrobów (Dz.U ) 19.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 2010 r. w sprawie rodzajów i zakresu dokumentacji medycznej oraz sposobu jej przetwarzania (Dz.U ), 20.rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 11 maja 1999 r. w sprawie szczegółowych zasad powoływania i finansowania oraz trybu działania Komisji Bioetycznych (Dz. U. z 1999 r. Nr 47, póz. 480).

29 ustawa z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz. U. z 2005 r. Nr 226, poz. 1943, z późn. zm. Eksperyment medyczny Art Eksperyment medyczny przeprowadzany na ludziach może być eksperymentem leczniczym lub badawczym. 2. Eksperymentem leczniczym jest wprowadzenie przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Może on być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody medyczne nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca. 3. Eksperyment badawczy ma na celu przede wszystkim rozszerzenie wiedzy medycznej. Może być on przeprowadzany zarówno na osobach chorych, jak i zdrowych. Przeprowadzenie eksperymentu badawczego jest dopuszczalne wówczas, gdy uczestnictwo w nim nie jest związane z ryzykiem albo też ryzyko jest niewielkie i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów takiego eksperymentu.

30 Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne. Dz.U nr 126 poz Art. 37a. 2. Badanie kliniczne produktu leczniczego jest eksperymentem medycznym z użyciem produktu leczniczego przeprowadzanym na ludziach w rozumieniu przepisów ustawy z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz. U. z 2005 r. Nr 226, poz. 1943, z późn. zm.5)), zwanej dalej „ustawą o zawodzie lekarza”.

31 Art. 37ia. (129) 1. Jeżeli właścicielem danych uzyskanych w trakcie badania klinicznego jest sponsor, będący uczelnią …., zakładem opieki zdrowotnej, badaczem, organizacją pacjentów, organizacją badaczy lub inną osobą fizyczną lub prawną lub jednostką organizacyjną nieposiadającą osobowości prawnej, której celem działalności nie jest osiąganie zysku w zakresie prowadzenia i organizacji badań klinicznych bądź wytwarzania lub obrotu produktami leczniczymi, badanie kliniczne jest badaniem klinicznym niekomercyjnym. Niekomercyjne badanie kliniczne

32 Określenie badania klinicznego jako niekomercyjnego poprzez wskazanie jego sponsora oraz celu prowadzenia badania. Badanie kliniczne jest eksperymentem medycznym. Do badań klinicznych tzw. „komercyjnych” i badań klinicznych „niekomercyjnych” stosuje się te same przepisy i te same wymagania na gruncie przepisów prawa. Jedyną różnicą jest wysokość opłaty za złożenie wniosku do Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL) o rozpoczęcie badania klinicznego produktu leczniczego (rejestrację w Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych – CEBK), która dla badań klinicznych niekomercyjnych wynosi 2000 zł i jest znacznie niższa niż w przypadku poszczególnych faz badań komercyjnych. Badania kliniczne komercyjne i niekomercyjne

33 Zasady, regulacje prawne, obowiązki prawie takie same w odniesieniu do komercyjnych i niekomercyjnych badań klinicznych, czyli badań produktów leczniczych 1.Wnioski 2.Koszty ubezpieczenia 3.Koszty przeprowadzenia procedur 4.Podatek VAT 5.…….. itd.

34 Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne. Dz.U nr 126 poz Art. 37ia. 2. Dane uzyskane w trakcie badania klinicznego niekomercyjnego nie mogą być wykorzystane w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, dokonania zmian w istniejącym pozwoleniu lub w celach marketingowych. Czy możliwa jest komercjalizacja wyników badań niekomercyjnych?

35 Badania outcomes Identyfikacja najbardziej efektywnych sposobów leczenia i profilaktyki oraz populacji która najlepiej odpowie na daną technologię medyczną Jak nazwać takie badanie wg regulacji prawnych stosowanych w naszym kraju – niekomercyjnym eksperymentem badawczym …?

36 Badanie stanu zdrowia populacji i jego dynamiki Ocena metod rozpoznawania chorób Badanie związków między chorobą i jej komplikacjami a stosowanymi metodami leczenia Badanie skutków występowania choroby Określenie efektywności kosztów strategii ochrony zdrowia Monitorowanie skuteczności strategii ochrony zdrowia Opracowanie wytycznych do strategii zwalczania chorób Określenie efektywności kosztów metod leczenia Badanie związków pomiędzy chorobą a ekspozycją na czynniki zagrożenia Badanie związków między chorobą i jej komplikacjami a stosowanymi metodami leczenia Przykłady badań typu outcomes

37 znaczenie aktualna sytuacja propozycje rozwiązań Niekomercyjne badania kliniczne

38 znaczenie aktualna sytuacja propozycje rozwiązań Niekomercyjne badania kliniczne

39 dla badacza - naukowe dla pacjenta - poprawa dostępności do terapii dla NFZ – poprawa jakości leczenia Niekomercyjne badania kliniczne znaczenie

40 Niekomercyjne akademickie badania kliniczne korzyści mały koszt – grant na pokrycie badań i personelu oraz lek zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny moment jego wykorzystania np. stosowanie leku we wskazaniu nieobjętym pozwoleniem lub w celu uzyskania dodatkowych informacji poprawa standardu leczenia

41 Badania kliniczne w UE – liczba wniosków o pozwolenie na badania kliniczne składanych corocznie w UE/EOG. 24% wszystkich składanych w UE wniosków o pozwolenie na badania kliniczne dotyczy międzynarodowych badań klinicznych, obejmuje około 67 % wszystkich uczestników przyjętych do badań klinicznych. 60% badań klinicznych jest sponsorowanych przez przemysł farmaceutyczny. 40% przez inne zainteresowane strony, np. środowiska akademickie.

42 znaczenie aktualna sytuacja propozycje rozwiązań Niekomercyjne badania kliniczne

43 Badania kliniczne niekomercyjne w liczbach Liczba badań klinicznych prowadzonych przez sponsorów niekomercyjnych monitorowana jest od 2011 roku: Liczba badań klinicznych rejestrowanych przez sponsorów niekomercyjnych jest bardzo niska: w 2011 roku takie badania stanowiły 0.6% zarejestrowanych badań klinicznych, w 2012 roku 1.7 %, w 2013 jedynie 0.4% badań. Lata Liczba zarejestrowanych badań zgłoszonych przez sponsorów niekomercyjnych (stan na dzień 21 października 2014 r.) (+ 4 wnioski w trakcie rejestracji)

44 spadek liczby badań głównie o charakterze epidemiologicznym małe grupy chorych - zwykle badania jednoośrodkowe niezadawalający standard prowadzenia i kontroli badań elektroniczna dokumentacja badania – warunki gromadzenia danych, standaryzacja brak odpowiedniego opracowania statystycznego Niekomercyjne akademickie badania kliniczne problemy

45 wykonywanie badań poza ustawowym czasem pracy przy porównywaniu dwóch standardowych metod leczenia unika się rejestracji badania nieprzestrzeganie konieczności zgłaszania potencjalnego konfliktu interesu „ukryty” sponsoring Niekomercyjne akademickie badania kliniczne problemy

46 Niekomercyjne akademickie badania kliniczne problemy administracyjno-prawne przygotowanie wymaganej dokumentacji niechęć dyrekcji do kontraktowania badań o niskim budżecie niedostateczna przejrzystość legislacyjna

47 wysokie stawki ubezpieczenia pacjentów opłata za rejestrację badania brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących, które elementy badań akademickich są możliwe do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. Niekomercyjne akademickie badania kliniczne problemy finansowe

48 Sytuacja prawna - na równi z badaniami komercyjnymi Sponsor niekomercyjny ponosi te same koszty: – uzyskania pozwoleń (ulgi i zwolnienia) – Ośrodka (wynagrodzenie za pacjenta, leczenie powikłań, włączenie do badania, ekspertyza prawno-ekonomiczna, archiwizacja) – Ubezpieczenia OC badacza i sponsora Utrudnienia prowadzenia niekomercyjnych badań klinicznych

49 znaczenie aktualna sytuacja propozycje rozwiązań Niekomercyjne badania kliniczne

50 źródła finansowania NCBiR (STRATEGMED, INNOMED, PBS) Narodowe Centrum Nauki (?) Ministerstwo Nauki i Szkolnictwa Wyższego działalność statutowa Uczelni i Instytutów Projekty („Wybitny badacz”, „Diamentowy Grant”, Iuventus Plus… Ministerstwo Zdrowia (programy naukowe) Fundacja Na Rzecz Nauki Polskiej Fundacja Na Rzecz Wspierania Polskiej Farmacji i Medycyny Przemysł Farmaceutyczny (granty bezwarunkowe) (?)

51 Niekomercyjne akademickie badania kliniczne rozwiązania wydzielenie środków publicznych w wysokości ok. 100 mln zł (np. w ramach NCBiR) rozwiązania prawne ułatwiające realizację badań niekomercyjnych określenie standardu dokumentacji i prowadzenia badania zainteresowanie Fundacji i prywatnych sponsorów określenie, które elementy badań są do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego.

52 Niekomercyjne akademickie badania kliniczne rozwiązania powstanie akademickich ośrodków badań klinicznych Infrastruktura ośrodków zapewniająca monitorowanie, nadzór badawczy, wsparcie prawne…. ustalenie zasad współpracy ze szpitalami klinicznymi


Pobierz ppt "Grzegorz Opolski WUM Niekomercyjne badania kliniczne. znaczenie, aktualna sytuacja, propozycje rozwiązań. Tomasz Zdrojewski GUMED."

Podobne prezentacje


Reklamy Google